Hollandalı gen tedavisi geliştiricisi uniQure (QURE), FDA’in daha önceki tutumunu değiştirmesinin ardından, Huntington hastalığına yönelik deneysel tedavisi için ABD’de onay başvurusu yaptığını açıkladı.
Huntington hastalığı, hareket bozukluklarına yol açan, davranışsal değişiklikler ve bilişsel gerilemeye neden olan nadir ve kalıtsal bir beyin hastalığı olarak biliniyor. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatan onaylı bir ilaç ise henüz bulunmuyor.
Şirket, ifezuntirgene inilparvovec veya AMT-130 olarak bilinen tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) hızlandırılmış onay başvurusu yaptığını belirtti. uniQure ayrıca FDA’den öncelikli inceleme talebinde bulundu.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: reuters.com
