Scholar Rock, omurilik kas atrofisi (SMA) tedavisi için geliştirilen apitegromab adlı biyolojik ilacın ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından incelenen Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sürecinde, ana üretim tesisi Catalent Indiana LLC’de yaşanan denetim gecikmelerinin ardından odağını ABD merkezli ikinci bir dolum-sonlandırma tesisine kaydırdı. Şirket, BLA başvurusunu 31 Mart 2026 tarihinde yeniden sundu. PDUFA karar tarihi ise 30 Eylül 2026 olarak belirlendi. FDA, Eylül 2025’te Catalent Indiana tesisine ilişkin endişeler nedeniyle, apitegromab’ın güvenliği veya etkinliğiyle ilgili olmayan bir Geri Bildirim Mektubu (CRL) yayımlamıştı.
Bu gelişmenin ardından Scholar Rock, FDA ve Catalent Indiana’nın sahibi Novo Nordisk ile yakın iş birliği içinde çalışarak, BLA başvurusuna ikinci bir dolum-sonlandırma tesisinin eklenmesi konusunda mutabakata vardı. Şirket, bu ikinci tesisin hem FDA hem de Avrupa İlaç Ajansı (EMA) nezdinde uygunluk kriterlerini karşıladığını ve apitegromab onaylanırsa ticari tedarik zincirini destekleyeceğini vurguladı.
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da apitegromab için Pazarlama Yetki Başvurusu’nu (MAA) inceliyor. Kararın 2026 ortasında açıklanması bekleniyor. EMA incelemesi kapsamında Catalent Indiana tesisi de değerlendiriliyor. Sonuç, FDA’nın bu tesise ilişkin sınıflandırmasına veya MAA başvurusuna ikinci tesisin dahil edilmesine bağlı olacak.
Scholar Rock CEO’su David L. Hallal, mevcut tesisle ya da ikinci dolum-sonlandırma tesisinin sürece dahil edilmesiyle, MAA başvurusunun EMA inceleme sürecinde ilerletileceğine dair güvenini dile getirdi. Şirket, daha fazla güncellemeyi ikinci çeyrek finansal sonuçlar toplantısında paylaşmayı planlıyor.
Bu gelişme, biyofarmasötik üretimdeki düzenleyici karmaşıklıkları ve yeni tedavilerin onay süreçlerinde tedarik zinciri dayanıklılığının önemini bir kez daha ortaya koyuyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: ainvest.com
