Nadir ve yıkıcı hastalıklara yönelik genetik tedaviler geliştiren ve kalıtsal kardiyovasküler bozukluklara odaklanan Rocket Pharmaceuticals (RCKT), 30 Haziran 2026’da sona eren ikinci çeyreğe ilişkin finansal ve operasyonel sonuçlarını açıkladı.
Rocket Pharmaceuticals CEO’su Gaurav Shah, ikinci çeyrekte KRESLADI’nin onaylanmasının şirketin genetik tedavileri düzenleyici onay aşamasına taşıma yeteneğini gösterdiğini belirtti. Ayrıca, öncelikli inceleme kuponunun satışından elde edilen seyreltici olmayan sermaye ve Danon hastalığı için yürütülen önemli klinik çalışmada ilk üç hastada güvenlik onayının alınması, şirketin finansal ve operasyonel temelini güçlendirdi. 2025 sonunda uygulanan daha odaklı operasyonel yapı ile birlikte bu gelişmelerin, kardiyovasküler portföyün ilerletilmesi için sağlam bir zemin oluşturduğu ifade edildi. Danon hastalığında elde edilen olumlu güvenlik gözlemleri doğrultusunda, FDA ile ek hasta tedavisi ve klinik çalışmanın tamamlanması için iş birliği yürütülüyor. Ayrıca, PKP2-ACM ve BAG3-DCM dahil olmak üzere kardiyak portföyde ek düzenleyici ve klinik kilometre taşlarına ulaşılması hedefleniyor.
Danon Hastalığında RP-A501 ile Olumlu İlk Güvenlik Bulguları
Rocket, Danon hastalığında RP-A501 için modifiye edilmiş kritik Faz 2 protokolü kapsamında ilk üç hastanın güvenli şekilde dozlandığını daha önce açıklamıştı. Tüm hastalar, protokolde tanımlanan güvenlik gözlem sürecini tamamladı ve yeniden ayarlanan doz ile rafine edilmiş immünomodülatör rejimde trombotik mikroanjiyopati, kapiller kaçak sendromu veya başka önemli bir güvenlik sorunu gözlenmedi.
Faz 2’de belirlenen 3,8 × 10¹³ GC/kg’lık doz, mevcut ilaç ürününün özellikleri, Danon hastalığının biyolojisi ve Faz 1 deneyimi dikkate alınarak seçildi. Amaç, anlamlı klinik fayda potansiyelini korurken RP-A501’in fayda-risk profilini optimize etmekti.
Rocket, ek hastaların dozlanması ve Faz 2 çalışmasının tamamlanması için FDA ile aktif olarak görüşmelerini sürdürüyor ve 2026’nın ikinci yarısında düzenleyici yol haritasına ilişkin bir güncelleme sunmayı planlıyor.
Aynı dönemde, Rocket’ın küresel doğal seyir çalışmasında 50’den fazla hasta (hem erkek hem kadın) kaydedildi ve Danon hastalığının daha ayrıntılı karakterizasyonu için kapsamlı bir veri seti oluşturuluyor.
PKP2-ACM’de RP-A601 için FDA ile Sürekli İletişim ve Faz 1 Kayıtları
Rocket, PKP2-ACM’de RP-A601 için potansiyel kritik çalışmanın tasarımı konusunda FDA ile görüşmelerini sürdürüyor ve 2026’nın ikinci yarısında düzenleyici bir güncelleme bekleniyor. Daha önce bildirilen Faz 1 bulguları, PKP2 protein ekspresyonunda artış, desmozomal lokalizasyonda iyileşme ve aritmi ölçümleri ile sağ ventrikül fonksiyonunda olumlu yönde gelişmeler göstermişti.
Devam eden Faz 1 çalışması, hastalık şiddetinin daha geniş bir yelpazesinde biyolojik aktivitenin daha iyi anlaşılması için açık ve aktif olarak hasta kaydı almaya devam ediyor.
Faz 1 çalışmasının detaylarına www.ClinicalTrials.gov adresinde NCT05885412 numarasıyla ulaşılabilir.
BAG3-DCM’de RP-A701 için 2026’da Faz 1 Başlangıcı Bekleniyor
Hasta tarama ve kaydı başladı; ilk hasta dozlamasının 2026’nın ikinci yarısında yapılması öngörülüyor.
Çok merkezli, doz artırımına dayalı bu çalışma, BAG3-DCM’li yetişkinlerde RP-A701’in güvenliğini, biyolojik aktivitesini ve öncül etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlandı. Faz 1 çalışmasının detayları www.ClinicalTrials.gov adresinde NCT07137338 numarasıyla bulunabilir.
KRESLADI’nin FDA’den Hızlandırılmış Onay Almasının Ardından Ticari Strateji
FDA’in KRESLADI’yi şiddetli lökosit adhezyon eksikliği-I (LAD-I) için hızlandırılmış onaylamasının ardından Rocket, ultra-nadir hasta popülasyonu ve sınırlı tedavi ortamına uygun, odaklanmış bir ticarileştirme stratejisi uyguluyor.
Bu strateji, sınırlı sayıda uzmanlaşmış Yetkili Tedavi Merkezi ve uygun ölçekli ticari altyapı üzerine kurulu. Böylece hasta erişimi desteklenirken disiplinli yatırım yaklaşımı korunuyor.
KRESLADI, Rocket’ın FDA onaylı ilk ürünü olma özelliğini taşıyor ve şirketin karmaşık bir genetik tedaviyi klinik geliştirme, üretim, düzenleyici inceleme ve ticari hazırlık süreçlerinden başarıyla geçirme kapasitesini gösteriyor. Rocket, ürünün ticari olarak erişilebilir olmasını ve hasta kabulünün 2026’nın dördüncü çeyreğinde başlamasını bekliyor.
Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponunun Satışı
Şirket, Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu’nun satışını tamamladı. Bu önemli seyreltici olmayan sermaye, Rocket’ın finansal pozisyonunu güçlendirdi ve öncelikli kardiyovasküler portföyünün ilerlemesini destekliyor.
Nakit Durumu
30 Haziran 2026 itibarıyla Rocket’ın nakit, nakit benzerleri ve yatırımları milyon dolar seviyesindeydi. Bu tutar, Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu’nun satışından elde edilen geliri yansıtıyor.
Ar-Ge Giderleri
30 Haziran 2026’da sona eren üç aylık dönemde araştırma ve geliştirme giderleri, bir önceki yılın aynı dönemine kıyasla azaldı. Bu düşüşte, üretim ve geliştirme ile doğrudan malzeme maliyetlerindeki azalma, Ar-Ge personel sayısındaki düşüşe bağlı olarak hisse bazlı ve diğer yan hak giderlerindeki azalma, varlık tabanındaki küçülmeye bağlı olarak amortisman giderlerindeki azalma ve klinik çalışma giderlerindeki düşüş etkili oldu.
Genel ve İdari Giderler
Genel ve idari giderler, 30 Haziran 2026’da sona eren üç aylık dönemde, bir önceki yılın aynı dönemine kıyasla azaldı. Bu azalma, ticari hazırlıkla ilgili giderlerdeki düşüş, G&A personel sayısındaki azalma ve hukuki giderlerdeki azalmadan kaynaklandı.
Diğer Gelirler
Diğer gelirler, 30 Haziran 2026’da sona eren üç aylık dönemde, bir önceki yılın aynı dönemine kıyasla arttı. Bu artış, Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu’nun satışından elde edilen net gelirin etkisiyle gerçekleşti. Artış, yıl bazında yatırım bakiyesinin ve faiz oranlarının düşmesi nedeniyle yatırımlardan elde edilen iskontonun azalmasıyla kısmen dengelendi.
Gelir Vergileri
Gelir vergileri, 30 Haziran 2026’da sona eren üç aylık dönemde, bir önceki yılın aynı dönemine kıyasla, bu dönemde net gelir elde edilmesi sonucu oluştu.
Net Gelir
30 Haziran 2026’da sona eren üç aylık dönemde hisse başına temel ve seyreltilmiş gelir elde edilirken, bir önceki yılın aynı döneminde net zarar kaydedilmişti.
Dolaşımdaki Hisseler
30 Haziran 2026 itibarıyla 109.539.424 adet adi hisse dolaşımdadır.
Nakit Durumu ve Operasyonel Beklenti
30 Haziran 2026 itibarıyla Rocket’ın nakit, nakit benzerleri ve yatırımları milyon dolar seviyesindeydi. Mevcut operasyon planına göre, bu kaynakların 2028’in ikinci çeyreğine kadar operasyonları finanse etmesi bekleniyor.
KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) Hakkında
KRESLADI, şiddetli lökosit adhezyon eksikliği-I (LAD-I) olarak bilinen, ultra-nadir ve yaşamı tehdit eden pediatrik immün yetmezliğin altında yatan genetik nedeni hedefleyen otolog hematopoietik kök hücre temelli bir gen tedavisidir. Bu tedavi, hastanın hematopoietik kök hücrelerine fonksiyonel ITGB2 geninin ex vivo lentiviral vektör aracılığıyla aktarılmasıyla CD18 ekspresyonunu ve lökosit adezyon ile migrasyonunu yeniden sağlar.
KRESLADI, miyeloablatif hazırlık sonrası tek seferlik intravenöz infüzyon olarak uygulanır. Klinik çalışmalarda, KRESLADI ile tedavi edilen hastalarda nötrofil CD18 ve CD11a yüzey ekspresyonunda artış gözlenmiş, bu da tedavinin biyolojik aktivitesini desteklemiş ve hızlandırılmış onayın temelini oluşturmuştur. Onayın devamı, klinik faydanın devam eden takip ve ek pazarlama sonrası veriyle doğrulanmasına bağlı olabilir.
Şiddetli LAD-I, erken bebeklikte başlayan tekrarlayan ciddi bakteri ve mantar enfeksiyonlarıyla karakterizedir ve etkili tedavi olmadan erken çocukluk döneminde yüksek mortalite ile ilişkilidir.
KRESLADI uygulaması sırasında ciddi enfeksiyonlar görülebilir. Miyeloablatif hazırlık nedeniyle enfeksiyonlara yatkınlık artabilir. Hastalar, KRESLADI infüzyonu öncesi ve sonrası enfeksiyon belirtileri açısından izlenmeli ve uygun şekilde tedavi edilmelidir. Profilaktik antimikrobiyaller, kurum protokollerine göre uygulanmalıdır.
Aktif kan dolaşımı enfeksiyonu veya başka ciddi, tedavi edilmemiş enfeksiyonu olan hastalarda KRESLADI uygulanmamalıdır.
KRESLADI infüzyonu sonrası gerekebilecek tüm kan ürünleri ışınlanmalıdır.
KRESLADI tedavisiyle veno-oklüzif hastalık gelişebilir. Miyeloablatif hazırlık nedeniyle bu hastalığa yatkınlık artabilir. Hastalar, KRESLADI infüzyonunu takip eden ilk ayda karaciğer fonksiyon testleri dahil olmak üzere veno-oklüzif hastalık belirtileri açısından izlenmelidir.
KRESLADI tedavisi sonrası nötrofil tutunma başarısızlığı gelişebilir. Bu durum, KRESLADI infüzyonundan sonraki 43. güne kadar farklı günlerde elde edilen üç ardışık mutlak nötrofil sayısının (ANC) 500 hücre/mikrolitreye ulaşamaması olarak tanımlanır. Nötrofil tutunması sağlanana kadar nötrofil sayıları izlenmelidir. Tutunma başarısızlığı durumunda, yedek CD34+ hücre koleksiyonu ile kurtarma tedavisi uygulanmalıdır.
KRESLADI tedavisi sonrası trombosit tutunmasında gecikme olabilir. Trombosit tutunması ve iyileşme sağlanana kadar trombosit sayıları ve kanama izlenmelidir.
Lentiviral vektör aracılı insertal onkogenez gelişebilir. Hematolojik malignite ömür boyu risk taşır ve KRESLADI ile tedavi edilen hastalarda herhangi bir zamanda gelişebilir.
Hematolojik maligniteler açısından klinik olarak ve tam kan sayımı (diferansiyel ile) en az yıllık olarak ve gerekirse entegrasyon bölgesi analiziyle, KRESLADI tedavisinden sonra en az 15 yıl boyunca ve klinik olarak gerektiğinde izleme yapılmalıdır. Malignite tespit edilen hastalarda Rocket Pharmaceuticals ile iletişime geçilerek örnek toplama talimatları alınmalıdır.
KRESLADI infüzyonu sırasında anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları gelişebilir. KRESLADI’deki dimetil sülfoksit (DMSO), daha önce DMSO maruziyeti olsun ya da olmasın, aşırı duyarlılık reaksiyonlarına neden olabilir.
Hastalar, KRESLADI infüzyonu sırasında ve sonrasında aşırı duyarlılık belirtileri açısından izlenmelidir. Reaksiyon gelişirse infüzyon durdurulmalı ve klinik uygulamaya göre yönetilmelidir.
Antiretroviral ilaçlar, KRESLADI üretimini engelleyebilir. HIV profilaksisi için antiretroviral gereken hastalarda, KRESLADI üretimi için CD34+ hücrelerin mobilizasyonu ve aferezi, HIV enfeksiyonu yeterince dışlanana kadar ertelenmelidir. Hastalar, mobilizasyondan en az bir ay önce veya ilaçların vücuttan atılması için gereken süre boyunca ve tüm aferez döngüleri tamamlanana kadar antiretroviral ilaç almamalıdır.
KRESLADI alan hastalarda, LVV provirüs entegrasyonu nedeniyle HIV için polimeraz zincir reaksiyonu (PCR) testlerinde yanlış pozitif sonuçlar çıkabilir. Bu nedenle, KRESLADI alan hastalar PCR tabanlı testlerle HIV taramasına tabi tutulmamalıdır.
KRESLADI ile tedavi edilen hastalar, gelecekte hiçbir zaman kan, organ, doku veya hücre bağışında bulunmamalıdır.
En sık görülen laboratuvar dışı advers reaksiyonlar (hastaların belirli bir yüzdesinde): mukozit, üst solunum yolu enfeksiyonu, viral enfeksiyon, febril nötropeni, cilt lezyonu, bulantı/kusma, döküntü/dermatit, ateş, cihaza bağlı enfeksiyon ve cilt enfeksiyonudur.
En sık görülen laboratuvar advers reaksiyonlar (hastaların belirli bir yüzdesinde): hemoglobin düşüklüğü, trombosit sayısında azalma, nötrofil sayısında azalma, lökosit sayısında azalma, aspartat aminotransferaz artışı ve alanin aminotransferaz artışıdır.
Ek güvenlik bilgileri için tam reçete bilgilerine başvurulmalıdır.
KRESLADI ile resmi ilaç etkileşimi çalışmaları yapılmamıştır. KRESLADI’nin karaciğer sitokrom P-450 enzimleri veya ilaç taşıyıcıları ile etkileşime girmesi beklenmemektedir.
KRESLADI tedavisi sırasında veya sonrasında canlı viral aşılarla aşılama güvenliği ve etkinliği çalışılmamıştır. Miyeloablatif hazırlık öncesindeki 6 hafta boyunca ve KRESLADI tedavisini takiben hematolojik iyileşme sağlanana kadar aşı yapılması önerilmez. Mümkünse, çocukluk çağı aşıları KRESLADI için miyeloablatif hazırlık öncesinde uygulanmalıdır.
Hastalar, kök hücre mobilizasyonu için ilaçlara başlamadan en az bir ay önce ve ilaçların vücuttan atılması için gereken süre boyunca ve tüm aferez döngüleri tamamlanana kadar antiretroviral ilaç almamalıdır. Antiretroviral ilaçlar, KRESLADI üretimini engelleyebilir.
KRESLADI’nin tam reçete bilgilerine başvurulmalıdır.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
