PepGen, kas hastalığı olan DM1 hastalarında yürütülen FREEDOM2-DM1 adlı ilaç çalışmasında güvenlik komitesinden olumlu bir tavsiye aldı. Komite, ilacın 12,5 mg/kg’lık en yüksek doz seviyesine geçilmesini ve devam eden açık etiketli çalışmada dozun 5 mg/kg’dan 10 mg/kg’a artırılmasını önerdi. 5 mg/kg kohortundaki 8 katılımcıdan 6’sı açık etiketli çalışmaya katılarak toplam katılımcı sayısını 16’ya çıkardı. Şirket, şimdiye kadar ciddi bir yan etki veya tedaviyi bırakma durumu yaşanmadığını ve 10 mg/kg kohortundaki 8 katılımcıdan 7’sinin dozlamayı tamamladığını açıkladı. FREEDOM2 çalışmasındaki 10 mg/kg doz grubunun sonuçlarının Kasım ayında, 12,5 mg/kg doz grubunun sonuçlarının ise 2027’nin ilk yarısında açıklanması bekleniyor. Ayrıca, açık etiketli çalışmadan Ocak ayı başında yeni bir güncelleme paylaşılması planlanıyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga
