Klinik aşamadaki biyofarmasötik şirketi OnKure Therapeutics (OKUR), yenilikçi hassas ilaçlar geliştirme odağıyla, 15 Temmuz 2026 çarşamba günü saat 18.00’de çevrim içi bir anahtar kanaat önderleri (KOL) etkinliği düzenleyeceğini açıkladı. Etkinlikte The Scripps Research Institute’tan Prof. Dr. Benjamin F. Cravatt ve Engine Biosciences’tan Dr. Robert Abraham yer alacak. Katılımcılar, PI3Kα seçiciliğinin önemi ile şirketin yapısal temelli ilaç tasarımı yaklaşımını ve allosterik pan-mutant PI3Kα inhibitörlerinin keşfini ele alacak.
Şirket yönetimi, yeni nesil pan-mutant PI3Kα inhibitör portföyünün tasarım stratejisine dair genel bir bakış sunacak. Sunumların ardından canlı soru-cevap oturumu gerçekleştirilecek.
Benjamin F. Cravatt, PhD Hakkında
Benjamin F. Cravatt, The Scripps Research Institute Kimya Bölümü’nde Kimyasal Biyoloji Profesörü ve Norton B. Gilula Kürsüsü Başkanı olarak görev yapıyor. Araştırma grubu, protein ve ilaç keşfini küresel ölçekte mümkün kılan ve genişleten çeşitli yenilikçi kimyasal teknolojiler geliştirdi. Bu yöntemlerin uygulanması, insan fizyolojisi ve hastalıklarında önemli rol oynayan biyolojik yollar hakkında yeni içgörüler sağladı. Dr. Cravatt, Stanford Üniversitesi’nde biyolojik bilimler ve tarih alanlarında lisans eğitimi aldıktan sonra, 1996’da The Scripps Research Institute’ta doktora derecesini tamamladı. 1997’de aynı kurumda öğretim üyeliğine başladı. Activx Biosciences, Abide Therapeutics, Vividion Therapeutics ve Belharra Therapeutics gibi birçok biyoteknoloji şirketinin kurucu ortakları arasında yer aldı. Aldığı ödüller arasında Searle Scholar Award, Eli Lilly Award in Biological Chemistry, ASBMB Merck Award, Wolf Prize in Chemistry, Heinrich Wieland Prize, Tetrahedron Award for Creativity in Bioorganic and Medicinal Chemistry, The NAS Award in Chemical Science ve ABD Ulusal Mucitler, Tıp ve Bilimler Akademileri üyelikleri bulunuyor.
Robert Abraham, PhD Hakkında
Robert Abraham, Engine Biosciences’ta baş bilim sorumlusu olarak görev yapıyor. Daha önce Odyssey Therapeutics ve Vividion Therapeutics gibi başarılı biyoteknoloji şirketlerinde liderlik pozisyonlarında bulundu. Biyoteknoloji sektörüne geçmeden önce, Pfizer’da Onkoloji Ar-Ge Grubu’nun baş bilim sorumlusu olarak, 11’i FDA onaylı olmak üzere birçok klinik adayın geliştirilmesine liderlik etti. Bu adaylardan biri olan gedatolisib, ER+ HER2- meme kanseri hastalarında umut vadeden klinik veriler sunan bir pan-PI3K/mTOR inhibitörüdür. İlaç sektörüne katılmadan önce, Sanford-Burnham-Prebys Medical Research Institute, Duke University Medical Center ve Mayo Clinic’te 230’dan fazla bilimsel yayına imza attı. Araştırmaları arasında, PI3K yolunun ana bileşeni olan mTOR’un moleküler klonlanması ve fonksiyonel karakterizasyonu da yer alıyor. Ayrıca birçok kamu ve özel şirketin bilimsel danışma kurullarında görev almakta ve Google Ventures için danışmanlık yapmaktadır.
Yeni Nesil PI3Kα Pan-Mutant Programları Hakkında
OnKure, portföyünde meme kanseri için OKI-345 ve vasküler anomaliler için OKI-355 olmak üzere iki yeni nesil PI3Kα pan-mutant inhibitör programı geliştiriyor. Bu adaylar, mutant PI3Kα’yı seçici olarak inhibe ederken, vahşi tip PI3Kα’yı koruyacak şekilde tasarlandı. Böylece, birinci nesil PI3Kα inhibitörlerine kıyasla daha geniş bir terapötik pencere sunma ve sınıfına özgü toksisitelerden kaçınma potansiyeline sahipler. Tüm önemli PI3Kα mutasyonlarında yüksek ve sürekli hedef kapsama sağlayarak, hem tekli tedavide hem de kombinasyon rejimlerinde derin ve kalıcı yanıtlar elde edilmesi hedefleniyor. Ayrıca, pan-mutant adayların ilaç-ilaç etkileşimi potansiyeli minimumda tutulduğundan, mevcut standart tedavilerle geniş kombinasyon imkânı sunuyor. Güçlü fikri mülkiyet portföyüyle birlikte OnKure, PI3Kα odaklı çeşitli endikasyonlarda önemli bir karşılanmamış ihtiyaca çözüm sunmayı amaçlıyor.
PI3Kα mutasyonları, vasküler anomalilerin ana alt tiplerinde en yaygın sürücü değişiklikler arasında yer alıyor. PIK3CA varyantları, anormal hücre büyümesi, çoğalması ve hayatta kalmayı teşvik eden düzensiz sinyal iletimine yol açıyor. OnKure, OKI-355’in bu büyük ve yeterince hizmet alamayan hasta grubuna sistemik ve farklılaşmış bir kronik tedavi olarak önemli bir çözüm sunabileceğini düşünüyor.
OnKure, OKI-345 ve OKI-355 adayları için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) Klinik Araştırma Yeni İlaç (IND) başvurularını 2027’nin ilk yarısında yapmayı planlıyor.
OnKure Therapeutics Hakkında
OnKure Therapeutics (OKUR), mevcut tedavilerle yeterince karşılanmayan vasküler anomaliler ve kanserlerde biyolojik olarak doğrulanmış sürücüleri hedefleyen, sınıfının en iyisi hassas ilaçların keşfi ve geliştirilmesine odaklanan klinik aşama bir biyofarmasötik şirkettir. Yapısal ve hesaplamalı kimya temelli ilaç tasarım platformu kullanan OnKure, küçük moleküllü ilaçlardan oluşan bir portföy inşa ederek, vasküler anomaliler ve kanserin ana sürücüsü olduğu düşünülen spesifik mutasyonları seçici olarak hedeflemeyi amaçlıyor. Şirket, PI3Kα hedeflemesinde lider olmayı ve bu önemli onkogeni en iyi şekilde hedeflemeye yönelik çok sayıda program geliştirmeyi hedefliyor.
İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı
Bu basın bülteni, önemli risk ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içermektedir. Tarihsel gerçekler dışındaki tüm açıklamalar ileriye dönük beyan olarak değerlendirilir. Bu beyanlar arasında, OnKure’ün ürün adayları ve programlarının potansiyeli ve beklentileri (OKI-355 ve OKI-345 dahil), ek programların ilerletilme kabiliyeti, beklenen kilometre taşları ve bunların zamanlaması (OKI-355 ve OKI-345 için IND başvuruları dahil), beklenen nakit pozisyonu ve şirketin başkan ve CEO’sunun açıklamaları yer alır. Bazı durumlarda, “beklemek”, “tahmin etmek”, “niyet etmek”, “planlamak”, “potansiyel olarak”, “olacak” gibi ifadelerle ileriye dönük beyanlar tanımlanabilir.
Bu beyanlar, büyük ölçüde OnKure’ün mevcut beklenti ve projeksiyonlarına dayanmaktadır ve şirketin finansal durumu, operasyonel sonuçları, iş stratejisi ve finansal ihtiyaçlarını etkileyebilecek gelecekteki olay ve eğilimlere ilişkin öngörülerini yansıtır. İleriye dönük beyanlar; sınırlı faaliyet geçmişi, kuruluşundan bu yana oluşan önemli net zararlar, operasyonların finansmanı için ek sermaye gereksinimi, nakit ve nakit benzerlerinin beklenen kullanımına ilişkin varsayımlardan sapmalar, ürün adaylarının klinik öncesi ve klinik geliştirme süreçlerinde ilerletilmesi, düzenleyici onayların alınması ve ticarileştirme, klinik öncesi ve erken dönem klinik çalışmaların sonuçları, sınırlı kaynaklar, olumsuz olaylar veya yan etkiler, klinik çalışmalarda hasta kaydı ve devamında yaşanabilecek gecikmeler, kombinasyon tedavileri için stratejik iş birlikleri geliştirme kararı ve maliyetleri, klinik çalışma tasarımı ve yürütülmesinde deneyim eksikliği, ürün keşfi ve geliştirilmesinde yoğun rekabet, fikri mülkiyetin korunması, rakipler ve sektörle ilgili gelişmeler, üçüncü taraflara, sözleşmeli üreticilere ve araştırma kuruluşlarına bağımlılık, yasal, düzenleyici, siyasi ve ekonomik gelişmeler ile genel piyasa koşulları gibi birçok risk, belirsizlik ve varsayıma tabidir. Bu riskler, OnKure’ün zaman zaman SEC’e sunduğu belgelerde yer alan “Risk Faktörleri” bölümünde detaylandırılmıştır. Yeni risk faktörleri zaman zaman ortaya çıkabilir ve şirket yönetimi tüm riskleri öngöremeyebilir ya da bunların iş üzerindeki etkisini değerlendiremeyebilir. Bu nedenle, ileriye dönük beyanlara gelecekteki olayların kesin bir göstergesi olarak güvenilmemelidir. OnKure, bu beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inansa da, gelecekteki sonuçlar, faaliyet düzeyi, performans veya başarılar konusunda herhangi bir garanti vermez. Yasal zorunluluklar dışında, bu basın bülteninin yayımlandığı tarihten sonra ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü bulunmamaktadır.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
