Nöro-oftalmolojide önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlara yönelik yenilikçi çözümlere odaklanan küresel biyofarmasötik şirketi Oculis (OCS), optik nörit (ON) tedavisinde Privosegtor’un değerlendirildiği PIONEER-1 kayıt çalışmasında ilk hastanın tedavi edildiğini açıkladı.
Oculis CEO’su Riad Sherif, ABD’de önde gelen bir merkezde ilk hastanın tedavi edilmesinin, şirketin ileri aşama portföyünü geliştirirken nöro-oftalmolojiye odaklanması açısından önemli bir dönüm noktası olduğunu belirtti. Sherif, PIONEER-1’in uzman multidisipliner merkezlerin devreye alınmasıyla yürütülen özel bir çalışma olduğunu ve bu karmaşık hastalığın yönetimine adanmış ekip ve iş ortaklarının operasyonel başarısından gurur duyduklarını ifade etti. Ayrıca, Privosegtor’un optik nöritte yeni bir nöroproteksiyon paradigmasının kapılarını aralayabileceğini, başarılı olması halinde optik nöropatilerde ve akut multipl skleroz (MS) atakları dahil daha geniş nörolojik alanlarda önemli bir tedavi boşluğunu doldurabileceğini vurguladı.
Kan-beyin ve retinal bariyerleri geçebilen yeni nesil peptoid küçük molekül olan Privosegtor, ON için ilk nöroprotektif tedavi olma potansiyeline sahip. Ayrıca, diğer nöro-oftalmik ve nörolojik hastalıklarda da geniş bir uygulama alanı bulunuyor. Başarılı geçen Faz 2 ACUITY çalışmasının ardından Oculis, ON’da iki kayıt çalışmasını içeren PIONEER (Privosegtor Investigation in Optic Neuropathies Efficacy Evaluation Research) programını başlattı. Programdaki ilk kayıt çalışması olan PIONEER-1, akut başlangıçlı ON hastalarında, MS’li ve MS’siz geniş bir popülasyonda Privosegtor’u değerlendiriyor. ABD’de önde gelen bir merkezde ilk hastanın tedavi edilmesiyle birlikte Oculis ve iş ortakları, acil servis hekimleri, göz doktorları ve nörologları birbirine bağlayan güçlü, multidisipliner bir ağ kurmaya ve hasta taramasına odaklandı. Bu entegre yaklaşım, hastaların tanımlanmasından tedaviye kadar operasyonel akışları optimize etmeyi ve hastalığın doğal mevsimselliğine uygun olarak sonbahar, kış ve ilkbahar dönemlerinde en yüksek hasta kaydını hedefliyor.
PIONEER-1’in birincil sonlanım noktası, hastaların en az 15 harflik görme artışı elde etme oranı olarak belirlendi. İkincil sonlanım noktası ise 3. ayda düşük kontrastlı görme keskinliğindeki (LCVA) ortalama değişim. Her iki kriter de ON’da klinik olarak anlamlı fonksiyonel göstergeler olarak kabul ediliyor. Birincil analiz 3. ayda yapılacak ve hastalar 12. aya kadar uzun vadeli güvenlik ve tolere edilebilirlik açısından izlenecek. Dozlama ve hasta kabul kriterleri, Privosegtor’un 3. ayda anlamlı görme iyileşmesi ve 6. aya kadar devam eden LCVA artışı ile anatomik ve biyolojik nöroprotektif faydalar gösterdiği Faz 2 ACUITY çalışmasıyla büyük ölçüde örtüşüyor. Bu olumlu bulgular, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Breakthrough Therapy (Çığır Açan Tedavi) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Priority Medicines (PRIME) statüsü verilmesini destekledi.
Oculis, FDA ile yapılan Özel Protokol Değerlendirmesi (SPA) anlaşması kapsamında, PIONEER-1 çalışmasının tasarımının ve planlanan analizinin, ON’da yeni ilaç başvurusu (NDA) için gerekli hedefleri yeterince karşılayacağını yazılı olarak teyit etti. Bu, çalışmanın başarılı sonuçlanması ve tüm verilerin NDA başvurusunda değerlendirilmesi koşuluna bağlı olarak geçerli olacak.
Oculis, ON’daki ACUITY Faz 2 verileri ve FDA Nöroloji biriminden alınan olumlu ön-IND geri bildirimi doğrultusunda, Privosegtor’un akut MS ataklarında kullanımı için IND başvurusu yapmayı planlıyor.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital’dan Prof. Dr. Mark Kupersmith, onlarca yıldır optik nörit ve diğer akut MS ataklarında yaklaşımın ikincil akut inflamasyonu azaltmakla sınırlı kaldığını, ancak aksonal ve nöronal kaybı önlemenin başarılamadığını belirtti. Kupersmith, ACUITY bulgularının, sinir korumasının yapısal ve biyolojik belirteçlerle doğrulanıp ölçülebilir fonksiyonel iyileşmenin klinik olarak sağlanabileceğini göstererek bu paradigmayı kökten değiştirdiğini ifade etti. PIONEER-1 çalışmasından elde edilecek olumlu verilerin, yalnızca optik nöropatilerin tedavisi için değil, aynı zamanda daha geniş nörodejeneratif hastalıklarda merkezi sinir sistemi korumasının nasıl ölçülüp sağlanacağı konusunda da kritik bilgiler sunabileceğini ekledi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: quiverquant.com
