Johnson & Johnson (JNJ), IMAAVY® (nipocalimab-aahu) adlı ilacın sıcak otoimmün hemolitik anemi (wAIHA) hastalarında uygulandığı Faz 2/3 ENERGY çalışmasının ilk kapsamlı sonuçlarını açıkladı. 30 mg/kg doz grubunda, ilacı alan hastalarda plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve kalıcı hemoglobin (Hgb) yanıtı elde edildi. Randomize ve plasebo kontrollü bu çalışmada, 24 hafta sonunda plasebo grubuna göre yaklaşık üç kat daha fazla hastada kalıcı Hgb düzeylerine ulaşıldı. Ayrıca, IMAAVY ile tedavi edilen hastalarda ortalama Hgb artışı, ilk haftadan itibaren en az 1 g/dL olarak gözlendi.
Bu sonuçlar, Avrupa Hematoloji Derneği (EHA) 2026 Kongresi’nde sunulacak ve şu anda ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı tedavi seçeneği bulunmayan, nadir ve yaşamı tehdit eden wAIHA hastaları için önemli bir ilerleme olarak değerlendiriliyor.
Milano Üniversitesi Onkoloji ve Hematoloji-Onkoloji Bölümü’nden Dr. Bruno Fattizzo, çalışmanın verilerinin, sıcak otoimmün hemolitik anemi hastalarında kırmızı kan hücrelerinin otoantikor aracılı yıkımını hedefleyerek hızlı ve kalıcı anemi iyileşmesi sağladığını belirtti. Fattizzo, bu kadar hızlı ve kapsamlı hemoglobin artışlarının klinik uygulamada önemli olduğunu, çünkü hastaların yaşadığı yorgunluğun hafifletilmesine yardımcı olabileceğini vurguladı.
ENERGY çalışmasının öne çıkan bulguları
ENERGY çalışmasında, IMAAVY ile plasebo karşılaştırılarak kalıcı Hgb artışı birincil sonlanım noktası olarak değerlendirildi. Bu kriterler şunları içeriyordu:
– Hgb’de başlangıca göre ≥2 g/dL artış
– Hgb konsantrasyonunun ≥10 g/dL olması
– En az üç ziyarette (≥28 gün, 16. haftadan itibaren) bu kriterlerin sağlanması
– Kurtarma tedavisine veya mevcut wAIHA ilaçlarında değişikliğe ihtiyaç duyulmaması
30 mg/kg doz grubunda, ilk haftada Hgb’de ortalama 1 g/dL artış gözlenirken, plasebo grubunda değişiklik olmadı. wAIHA tedavisinde hedefler arasında Hgb’nin ≥10 g/dL seviyesinde tutulması ve başlangıca göre ≥2 g/dL artış sağlanması yer alıyor; 24. haftada hastaların yaklaşık üçte ikisi bu iki hedefe ulaştı.
IMAAVY, yorgunlukta azalma ve steroid kullanımında düşüş gibi iki önemli ikincil sonlanım noktasında da iyileşme sağladı. Hastaların bildirdiği yorgunlukta değişiklikler, ikinci haftadan itibaren gözlendi ve 24 haftalık tedavi süresince devam etti.
Çalışmada, IMAAVY’nin güvenlik profili, ilacın yaygın miyastenia gravis endikasyonunda bilinen güvenlik profiliyle uyumlu bulundu. wAIHA hastalarında en sık görülen yan etkiler (%10 ve üzeri) periferik ödem, ishal ve ateş oldu.
IMAAVY, wAIHA’da kırmızı kan hücrelerinin yıkımına yol açan patojenik IgG otoantikorlarını hedefleyerek, farklılaşmış ve immünoselektif bir yaklaşım sunuyor. Bu sayede, birçok hastanın şu anda yalnızca onaylanmamış tedavilere (kortikosteroidler ve geniş spektrumlu immünsüpresanlar dahil) erişebildiği bir hastalıkta, temel humoral bağışıklık fonksiyonları korunuyor.
Johnson & Johnson’dan Dr. Leonard L. Dragone, bu alanda yapılan ilk büyük, plasebo kontrollü çalışmada IMAAVY’nin hemoglobin düzeylerinde kalıcı iyileşme sağladığını ve yeni bir güvenlik sinyali göstermediğini belirtti. Dragone, immünoselektif yaklaşımın hastalığı tetikleyen otoantikorları hedeflerken temel bağışıklık fonksiyonlarını koruduğunu ve bu hastalığa sahip, sıklıkla ek hastalıkları bulunan kişiler için bunun önemli olduğunu ifade etti.
Bu veriler, IMAAVY için yapılan ek Biyolojik Lisans Başvurusu’nu (sBLA) destekliyor ve başvuruya ABD FDA tarafından Öncelikli İnceleme statüsü verildi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
