ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Cuma günü Takeda Pharmaceutical’ın (NYSE: TAK) MIMRYLO (rusfertide) adlı ilacını, bir tür kan kanseri olan polisitemi vera hastalığının tedavisi için onayladı.
Polisitemi vera, vücudun aşırı kırmızı kan hücresi üretmesine neden olarak kanın kalınlaşmasına yol açıyor. Bu durum, hastaları felç ve derin ven trombozu gibi hayati tehlike taşıyan pıhtılaşma olayları açısından yüksek riske sokuyor. Bu riskleri önlemek için hematokrit seviyesinin %45’in altında tutulması gerekiyor. MIMRYLO, vücuttaki demir dengesini düzenleyerek kırmızı kan hücrelerinin aşırı üretimini engelliyor ve hematokrit seviyelerinin etkili bir şekilde kontrol altına alınmasına yardımcı oluyor.
FDA’nın bu kararı, dünya genelinde 293 hastanın katıldığı geniş kapsamlı Faz 3 VERIFY klinik çalışmasından elde edilen olumlu sonuçlara dayanıyor. Çalışmada, mevcut standart tedavilerine ek olarak MIMRYLO kullanan hastalarda hematokrit değerlerinin daha iyi kontrol edildiği, rutin kan alımı (flebotomi) ihtiyacının azaldığı ve yorgunluk şikayetlerinde belirgin iyileşme görüldü.
Takeda, MIMRYLO’yu 2024 yılında Protagonist Therapeutics Inc. (NASDAQ: PTGX) ile yaptığı küresel lisans ve iş birliği anlaşması kapsamında piyasaya sürecek. İlacın Faz 3 aşamasına kadar geliştirilmesinden sorumlu olan Protagonist’in Nisan 2026’daki ayrılma (opt-out) kararının ardından ticarileştirme sorumluluğunu Takeda üstlenecek.
FDA onayı, Protagonist’e 200 milyon dolarlık ayrılma ücreti ve 75 milyon dolarlık onay kilometre taşı olmak üzere toplam 275 milyon dolarlık ödeme yapılmasını tetikliyor. Ayrıca Protagonist, ileride ek 875 milyon dolara kadar potansiyel kilometre taşı ödemesi ve dünya çapındaki net satışlar üzerinden %14 ile %29 arasında değişen (yıllık 1,5 milyar dolarlık satışta ağırlıklı ortalama bazında yaklaşık %21’e denk gelen) kademeli telif hakkı alma hakkına sahip olacak.
Takeda Pharmaceutical hisseleri, Pazartesi günü yayınlandığı sırada 17,99 dolardan işlem görerek %0,19 düşüş kaydetti.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga
