Ionis Pharmaceuticals’ın geliştirdiği Zanvastro (zilganersen) adlı ilaç, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından hem yetişkinlerde hem de çocuklarda Alexander hastalığının tedavisi için onay aldı. Zanvastro, dünya çapında her bir ila üç milyon insandan yaklaşık birini etkileyen bu nadir ve ilerleyici sinir sistemi hastalığı için onaylanan ilk ve tek tedavi oldu. Daha önce hastalar yalnızca semptomları hafifletici tedavilerle yetinmek zorundaydı.
Şirketin yaptığı klinik çalışmalarda, üç ayda bir uygulanan 50 mg dozun hastaların hareket kabiliyetinde anlamlı iyileşmeler sağladığı görüldü. Özellikle 5 yaş ve üzeri hastalarda, tedavi edilen grupta 61. haftada yürüme hızında belirgin bir stabilizasyon elde edildi ve 10 Metre Yürüme Testi %33,3’lük bir fark ortaya koydu. 2-4 yaş arası çocuklarda da Kaba Motor Fonksiyon Ölçümü-88 ile değerlendirilen motor fonksiyonlarda olumlu gelişmeler raporlandı.
Haziran 2026’da İtalyan ilaç şirketi Recordati ile bir lisans anlaşması imzalayan Ionis, ilacın Avrupa ve Japonya’da da onay alabilmesi için iş birliği yapıyor. Bu bölgelerde başvuruların 2027 yılında yapılması planlanıyor.
Ionis Pharmaceuticals hisseleri, Cuma günü piyasa öncesi işlemlerde %0,57 artışla 58,46 dolara yükseldi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga
