Nadir hastalıklar için hücre ve eksozom tabanlı tedaviler geliştiren biyoteknoloji şirketi Capricor Therapeutics (CAPR), Deramiocel adlı başlıca hücre tedavisi adayının Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında yürütülen HOPE-2 Açık Etiketli Uzatma (OLE) çalışmasından elde edilen beş yıllık olumlu verileri açıkladı. Bu veriler, şirketin HOPE-3 Faz 3 çalışmasından daha önce bildirilen sonuçlarla birlikte, 25-27 Haziran 2026 tarihlerinde Orlando, Florida’da düzenlenecek Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 2026 Yıllık Konferansı’nda sunulacak.
Beş Yıllık HOPE-2 OLE Sonuçları
HOPE-2 OLE çalışmasına devam eden 9 hastada, Deramiocel tedavisi, beş yıl boyunca hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya devam etti. Üst Ekstremite Performansı (PUL 2.0) ile ölçülen toplam puan, beş yıl içinde ortalama 5 puandan daha az azaldı. Karşılaştırma amacıyla, standart tedavi gören DMD hastalarından oluşan dış bir kohortta yıllık yaklaşık 2,4 puanlık bir düşüş modellendi; bu da beş yılda yaklaşık 12 puanlık bir azalmaya karşılık geliyor. Ayrıca, ayrı bir doğal seyir analizinde (Coratti ve ark., J Neuromuscular Dis, 2025), yürüyemeyen hastalarda üç yılda yaklaşık 8,1 puanlık bir düşüş raporlandı ve bu da anlamlı bir tedavi faydasına işaret ediyor.
Kardiyak fonksiyon, kalp MR’ında sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) ile ölçüldüğünde, beş yıl boyunca stabil kaldı. Bu durum, dış kardiyak karşılaştırıcıda yıllık yaklaşık %3,2’lik modellendiği şekilde gözlenen düşüşün aksine bir tablo ortaya koydu. Deramiocel, bugüne kadar klinik geliştirme programı kapsamında uygulanan 800’den fazla damar içi infüzyonla uyumlu şekilde, çalışma boyunca olumlu bir güvenlik profili sergiledi.
HOPE-3 Faz 3 Sonuçları
Cincinnati Children’s Hospital Medical Center’dan Dr. Chet Villa, konferansta HOPE-3 Faz 3 çalışmasının daha önce bildirilen sonuçlarını paylaşacak. Çok merkezli, randomize, çift kör ve plasebo kontrollü bu çalışmada 106 DMD hastası yer aldı. Çalışma, birincil sonlanım noktası olan PUL 2.0’da (p=0,03) ve ana ikincil kardiyak sonlanım noktası olan LVEF’de (p=0,04) başarıya ulaştı. Ayrıca, Tip I hata kontrolü altındaki tüm diğer ikincil sonlanım noktalarında da olumlu sonuçlar elde edildi. Bu bulgular, HOPE-2 OLE çalışmasında gözlemlenen iskelet ve kalp kası faydasının kalıcılığını destekliyor.
Capricor CEO’su Linda Marbán, beş yıllık OLE verileri ile HOPE-3 Faz 3 sonuçlarının, Deramiocel için klinik kanıtların bütününü oluşturduğunu ve hem iskelet hem de kalp kası fonksiyonunda kalıcı, istatistiksel olarak anlamlı fayda sağlandığını belirtti. Marbán, FDA incelemesindeki BLA başvurusu kapsamında, bu kapsamlı veri setini hasta topluluğu ve düzenleyicilerle paylaşmaya odaklandıklarını ve 22 Ağustos 2026’daki PDUFA hedef karar tarihi öncesinde olası bir onay için yoğun şekilde çalıştıklarını ifade etti. Ayrıca, programa katkı sağlayan hasta, aile ve klinisyenlere teşekkür etti.
PPMD Yıllık Konferansı, Duchenne ve Becker musküler distrofi araştırmaları ve bakımı odaklı en büyük uluslararası etkinlik olarak öne çıkıyor. Capricor’un sunumları, konferans sonrası şirketin internet sitesindeki yayınlar bölümünde erişime açılacak.
Duchenne Musküler Distrofisi Hakkında
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), iskelet, solunum ve kalp kaslarını etkileyen ilerleyici kas dejenerasyonu ile karakterize, ciddi ve X’e bağlı genetik bir hastalıktır. Kas hücrelerinde temel yapısal protein olan fonksiyonel distrofin eksikliğinden kaynaklanır. ABD’de yaklaşık 15.000 kişiyi etkileyen DMD, çoğunlukla erkek çocuklarda görülür. Zamanla kalp kasındaki bozulma, kardiyomiyopati ve kalp yetmezliğine yol açar ve bu durum DMD’de başlıca ölüm nedenidir. Hastalığın kesin bir tedavisi yoktur ve mevcut tedavi seçenekleri sınırlıdır.
Deramiocel Hakkında
Deramiocel (CAP-1002), kas distrofileri gibi hastalıklarda kalp ve iskelet kası fonksiyonunun korunmasında güçlü immünomodülatör ve anti-fibrotik etkilere sahip olduğu preklinik ve klinik çalışmalarda gösterilmiş, allojenik kardiyosfer türevli hücrelerden (CDC) oluşur. CDC’ler, eksozom adı verilen hücre dışı veziküller salgılayarak makrofajları hedef alır ve bu hücrelerin iyileştirici bir fenotipe geçmesini sağlar. CDC’ler, 250’den fazla hakemli bilimsel yayında incelenmiş ve çok sayıda klinik çalışmada 250’den fazla insana uygulanmıştır.
Deramiocel, DMD tedavisi için hem ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Yetim İlaç statüsü almıştır. Ayrıca ABD’de Rejeneratif Tıp Gelişmiş Tedavi (RMAT), Avrupa’da Gelişmiş Tedavi Tıbbi Ürünü (ATMP) ve FDA’den Nadir Pediatrik Hastalık statüsü kazanmıştır. Bu sonuncusu, onaylanması halinde Capricor’a Öncelikli İnceleme Kuponu hakkı tanıyabilir.
Capricor Therapeutics Hakkında
Capricor Therapeutics (CAPR), nadir hastalıkların tedavisine yönelik hücre ve eksozom tabanlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin başlıca ürün adayı Deramiocel, Duchenne musküler distrofi (DMD) için geç aşama geliştirme sürecindedir ve klinik çalışmalarda kalp ve iskelet kası fonksiyonunu koruduğu gösterilmiştir. Capricor ayrıca, oligonükleotid, protein ve küçük moleküllerin hedefe yönelik taşınması için kendi geliştirdiği StealthX™ eksozom platformunu da ilerletmektedir. Capricor, nadir hastalıklara sahip hastalar için yeni tedaviler sunmaya kendini adamıştır. Daha fazla bilgi için capricor.com adresini ziyaret edebilirsiniz.
Deramiocel ve StealthX™ eksozom platformu, araştırma aşamasında olup henüz hiçbir endikasyon için ticari kullanım onayı almamıştır.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
