BridgeBio, cücelik tedavisi için geliştirdiği ilacın Faz 3 çalışmasından elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Şirket, bu verilerin tıp dünyasının saygın dergilerinden NEJM’de yayımlandığını ve uluslararası bir kongrede paylaşıldığını belirtti. Çalışmada, çocuklarda vücut orantısında (3 ila 8 yaş arası çocuklarda -0,05 LS ortalama tedavi farkı), yıllık boy uzamasında (plaseboya kıyasla +2,1 cm/yıl ortalama iyileşme) ve kol açıklığı Z-skorunda (+0,37 SD) anlamlı iyileşmeler gözlendiği bildirildi. İlacın iyi tolere edildiği ve çalışma ilacıyla ilişkili ciddi yan etki görülmediği açıklandı. BridgeBio, 2026’nın üçüncü çeyreğinde ABD’de başvuru yapmayı, 2027’nin başları ile ortaları arasında ise ilacı piyasaya sürmeyi planlıyor. Avrupa için de 2026’nın ikinci yarısında başvuru yapılacak.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga
