United Therapeutics, akciğer hastalıkları tedavi portföyünü genişletmek amacıyla ABD’de onay arayışını sürdürürken, iki Avrupa tıp konferansında ralinepag ve inhaler treprostinil’e dair yeni analizlerini sunuyor.
Sunumlar, pulmoner arteriyel hipertansiyon tedavisinde ralinepag’ın değerlendirildiği Faz 3 ADVANCE OUTCOMES çalışmasına ve idiyopatik pulmoner fibrozis tedavisinde inhaler treprostinil’in değerlendirildiği Faz 3 TETON programına dayanıyor. Şirket ayrıca pulmoner hipertansiyona yönelik erken aşama çalışmalardan elde edilen bulguları da paylaşacak.
Bu veriler, Haziran ayında Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) yapılan iki başvuruyu destekleyebilir nitelikte. United Therapeutics, pulmoner arteriyel hipertansiyon için ralinepag’ın onaylanmasını ve idiyopatik pulmoner fibrozis için inhaler treprostinil’in kullanım alanının genişletilmesini talep ediyor. Duyuruda ayrıntılı etkinlik sonuçlarına yer verilmemesi, konferans sunumlarını ve FDA incelemelerini ilaçların ticari potansiyeli açısından daha önemli hale getiriyor.
Şirket, ADVANCE OUTCOMES çalışmasından elde edilen bir analizin, ralinepag’ın pulmoner arteriyel hipertansiyonu olan daha düşük riskli bir hasta grubunda klinik iyileşme sağladığını gösterdiğini belirtti. Başka bir analiz ise ilacın, hastalığı bağ dokusu bozukluklarıyla ilişkili olan hastalarda klinik kötüleşmeyi azalttığını ortaya koydu. Kan damarlarındaki hızlı değişimler ve bozulan endotel fonksiyonu nedeniyle bu alt grubun tedavisi daha zor olabiliyor. Şirket, duyuruda her iki analize ait sayısal sonuçları açıklamadı.
United Therapeutics ayrıca, TETON programından elde edilen ve nebülize treprostinil’in idiyopatik pulmoner fibrozis hastalarında akciğer fonksiyonunu iyileştirdiğini gösteren analizleri sunmayı planlıyor. Şirkete göre tedavi, ciddi klinik kötüleşme vakalarını azaltırken daha yüksek dozlarda daha büyük bir fayda sağladı.
Treprostinil, United Therapeutics tarafından satılan çeşitli ürünlerdeki aktif bileşen olarak öne çıkıyor. İdiyopatik pulmoner fibrozis tedavisindeki kullanımı henüz araştırma aşamasında olduğundan, ek analizler, düzenleyicilerin yeni endikasyonu onaylaması halinde ilacın etkinlik ve dozaj profilini tanımlamaya yardımcı olabilir.
ARTISAN çalışmasından elde edilen ara bulgular, parenteral treprostinil dozundaki erken ve hızlı artışların kalp fonksiyonlarını ve pulmoner arteriyel hipertansiyon risk ölçümlerini iyileştirip iyileştiremeyeceğini inceleyecek. Şirket ayrıca, interstisyel akciğer hastalığına bağlı pulmoner hipertansiyon için tarama yöntemlerini değerlendiren PHINDER çalışmasının ön sonuçlarını da bildirecek.
Sunumların Münih’teki Avrupa Kardiyoloji Derneği Kongresi’nde ve Barselona’daki Avrupa Solunum Derneği Kongresi’nde yapılması planlanıyor.
Ralinepag henüz hiçbir endikasyon için onay almadı. Inhaler treprostinil ise halihazırda pulmoner hipertansiyonun belirli formları için pazarlanıyor ancak idiyopatik pulmoner fibrozis tedavisi olarak deneysel aşamada bulunuyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
