Ultragenyx Pharmaceutical’ın (RARE) gen tedavisi Genglycos, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından sekiz yaş ve üzerindeki glikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa) hastalarının tedavisi için hızlandırılmış onay aldı.
Bu nadir hastalık ABD’de 1.500-2.500, dünya genelinde ise 6.000-8.000 kişiyi etkiliyor. Şirketin Medikal Direktörü Eric Crombez, Genglycos’un hastalığın temel nedenine yönelik ilk tedavi olduğunu belirtti.
FDA onayı, yapılan bir klinik çalışmada Genglycos kullanan hastalarda olumlu sonuçlar elde edilmesinin ardından verildi. Şirketin hisseleri mesai sonrası işlemlerde yaklaşık %5 yükseldi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
