Ultragenyx Pharmaceutical, Angelman sendromu için geliştirdiği apazunersen (GTX-102) ilacının Faz 3 Aspire çalışmasında beklenen başarıya ulaşamadığını açıkladı. 2 Eylül 2026’da paylaşılan sonuçlara göre, çalışma ana ve ikincil hedeflere ulaşamadı. Güvenlik açısından ise önceki aşamalardaki bulgularla benzer sonuçlar elde edildi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga