Ultragenyx Pharmaceutical, gen tedavisi GENGLYCOS (DTX401) ile ilgili 96 haftalık klinik çalışma sonuçlarını açıkladı. Şirketin yeni onaylanan bu tedavisinin, sekiz yaş ve üzeri glikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa) hastalarında uzun vadede etkili ve güvenli olduğu belirtildi. Araştırmada, 96. haftaya kadar hastaların günlük mısır nişastası ihtiyacında ortalama %61 oranında azalma ve orijinal hastaların %33’ü ile geçiş yapan hastaların %42’sinin gece dozlarını tamamen bırakması gibi olumlu gelişmeler kaydedildi. 96. haftaya gelindiğinde katılımcıların %95’e varan büyük çoğunluğunda genel sağlık durumunda iyileşme raporlandı. Tedavinin iki yıl boyunca güvenli olduğu ve ciddi yan etki görülmediği bildirildi. Ultragenyx Pharmaceutical hisseleri, çarşamba günü %0,08 düşüşle 25,79 dolardan işlem gördü.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga
