Takeda (TAK), Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı’nın (MHLW) ORZEYFUL (oveporexton) adlı ilacın yetişkinlerde tip 1 narkolepsi (NT1, katapleksili narkolepsi) tedavisinde kullanımını onayladığını duyurdu. ORZEYFUL, Japonya’da hastalığı bireysel semptomlar yerine bütüncül olarak tedavi etmek üzere onaylanan ilk ve tek oral oreksin reseptör 2 (OX2R) agonisti olma özelliğini taşıyor. Bu yeni ilaç sınıfının keşfi, Takeda’nın Japonya’daki laboratuvarlarında gerçekleşti. Takeda, ilacın piyasaya sunulması için hazırlıklarını sürdürüyor ve ORZEYFUL’ü mümkün olan en kısa sürede erişime açmayı hedefliyor.
Takeda Başkanı ve CEO’su Julie Kim, ilk oreksin agonistinin keşfinin Japonya kaynaklı bilimin küresel etkisinin başarılı bir örneği olduğunu belirtti. Kim, ORZEYFUL’ün tip 1 narkolepsi tedavisinde yeni bir dönemi başlatma potansiyeline sahip olduğunu ve şirketin oreksin stratejisinin ilk somut başarısı olarak öne çıktığını ifade etti.
NT1, oreksin eksikliğinden kaynaklanan kronik ve nadir bir nörolojik hastalık olarak biliniyor. Hastalarda gündüz aşırı uyku hali, katapleksi (ani kas tonusu kaybı), gece uykusunun bölünmesi, uyku felci, halüsinasyonlar ve bilişsel semptomlar gibi çok çeşitli gündüz ve gece belirtileri görülebiliyor. Hastalığın sürekli ve 24 saatlik doğası, kişinin iş, eğitim ve sosyal yaşamı dahil olmak üzere birçok alanı ciddi şekilde etkileyebiliyor. Hastalığın etkisine rağmen, farkındalığın düşük olması ve semptomların karmaşıklığı, yanlış tanılara ve ortalama 10 yılı aşan tanı gecikmelerine yol açabiliyor.
Tokyo Tıp Üniversitesi Uyku Bilimi Bölümü’nden Prof. Yuichi Inoue, NT1’in hastaların yaşamını günün her saatinde önemli ölçüde etkileyebileceğini, geçmişte tedavinin çoğunlukla bireysel semptomların yönetimine odaklandığını belirtti. Inoue, son yıllarda narkolepsinin altta yatan patofizyolojisinin daha iyi anlaşılmasıyla yeni tedavi yaklaşımlarının geliştirildiğini ve daha geniş bir tedavi seçeneği yelpazesinin hekimlerin hastalara özel çözümler sunmasına yardımcı olacağını söyledi.
Onay, küresel Faz 3 FirstLight (TAK-861-3001) ve RadiantLight (TAK-861-3002) klinik çalışmalarını içeren kapsamlı bir klinik programın sonuçlarına dayanıyor. Bu çalışmalar, oveporexton’un NT1’in tüm semptomlarında istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler sağladığını gösterdi. Özellikle gündüz aşırı uyku hali, katapleksi ve diğer ikincil ölçütlerde olumlu sonuçlar elde edildi. Oveporexton genel olarak iyi tolere edildi ve güvenlik profili klinik çalışmalar boyunca tutarlıydı. En sık görülen yan etkiler ise uykusuzluk, sık idrara çıkma, idrar aciliyeti ve aşırı tükürük salgısı olarak bildirildi.
Takeda Japonya İlaç Birimi Başkanı Asuka Miyabashira, Japonya’daki bilim insanlarının tip 1 narkolepsiyle ilişkili oreksin eksikliğini hedefleyen bu çözümü geliştirmek için yoğun çaba harcadığını ve bunun daha önce başarılamamış bir bilimsel başarı olduğunu vurguladı. Miyabashira, bir biyofarmasötik şirketinin yeni bir tedaviyi kendi bünyesinde keşfetmesi, geliştirmesi ve ticarileştirmesinin heyecan verici olduğunu, bu yeni ilaç sınıfını Japonya’daki yetişkin NT1 hastalarına sunmaktan gurur duyduklarını ifade etti.
MHLW onayı, ORZEYFUL’ün dünya genelindeki üçüncü onayı oldu. ORZEYFUL, Çin ve Amerika Birleşik Devletleri’nde de NT1 tedavisi için onaylanmış durumda. ABD’de ise ilacın kontrollü madde sınıflandırması, ABD Uyuşturucu ile Mücadele Dairesi (DEA) tarafından inceleniyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: morningstar.com
