Stoke Therapeutics, ilk çeyrek bilanço görüşmesinde işlerinde kaydedilen son gelişmeleri ve Faz III çalışmalarının takvimini paylaştı. CEO Ian Smith, ABD’de olası bir lansman için 2027 sonu veya 2028 başına hazırlandıklarını belirtti. Smith, New England Journal of Medicine’da yayımlanan yeni uzun vadeli verilerin önemine dikkat çekerek, 4 yıla ulaşan ek verilerde nöbetlerde azalma ve bilişsel/ davranışsal iyileşmelerin sürdüğünü vurguladı.
Faz III EMPEROR çalışmasının ABD, İngiltere ve Japonya’da hasta alımının ilk hastadan sadece 10 ay sonra, haziranda tamamlanmasının beklendiğini ve Faz III verilerinin 2027 ortasında açıklanacağını söyledi. Smith, bu verilerin aşamalı NDA başvurusunu tamamlayacağını ve başvurunun 2027’nin ilk çeyreğinde başlamasının planlandığını aktardı.
Finans direktörü Thomas Leggett, çeyrek sonunda 411 milyon dolar nakit, nakit benzeri ve menkul kıymet bulunduğunu, ATM programı ile yaklaşık 2,6 milyon hisse satışı yoluyla 80,7 milyon dolar net gelir elde ettiklerini açıkladı.
Baş Medikal Sorumlu Barry Ticho, 4 yıllık açık etiketli uzatma (OLE) kohortunda ilk 75 kişiden elde edilen verilerde, hastaların yaklaşık %77’sinin çalışmalara devam ettiğini belirtti. Ticho, 28. aya kadar büyük motor nöbet sıklığında medyan %59 ila %91 azalma görüldüğünü söyledi. Güvenlik açısından yeni bir bulguya rastlanmadığını, hastaların yaklaşık %94’ünde BOS protein değerlerinin yüksek çıktığını ancak hidrosefali raporlanmadığını ekledi.
Baş Hasta Sorumlusu Jason Hoitt, ABD’de yaklaşık 16.000 olmak üzere, 7 büyük pazarda toplam 38.000 Dravet sendromu hastası olduğunu belirtti ve Faz III EMPEROR verilerini beklerken kendilerini güçlü hissettiklerini ifade etti.
Yönetim, hasta alımının haziranda tamamlanacağını ve veri açıklamasının 2027 ortasında yapılacağını yineledi. Smith, aşamalı başvurunun 2027’nin ilk çeyreğinde başlayacağını, son başvurunun ise yıl ortasında 52. hafta klinik verileriyle yapılacağını belirtti. Avrupa hasta alımının ABD başvurusu için zorunlu olmadığını, başvurunun lomber ponksiyon verileriyle tamamlanacağını söyledi.
Çeyrek gelirleri, hisse başına kazanç veya nakit harcama rakamları açıklanmadı; bu nedenle analist beklentileriyle karşılaştırma yapılmadı.
Leggett, mevcut nakit ve menkul kıymetlerin operasyonları 2027 sonu veya 2028 başındaki olası ABD lansmanına kadar finanse edeceğini belirtti.
Soru-cevap bölümünde, yönetim 4 yıllık verilerden memnun olduklarını, nöbetlerde sürekli azalma ve bilişsel kazanımların sürdüğünü vurguladı. Ticho, 130 hastanın randomize edildiğini ve çalışmadan ayrılan olmadığını belirtti. Hoitt, ödeme kuruluşlarının sadece nöbet azaltıcı ilaçlarla kıyaslamanın eksik olacağını, genetik hedefli hastalık modifiye edici ilaçların daha uygun örnekler olduğunu söyledi.
Güvenlik izlemi önemli bir başlık olmaya devam ediyor; Ticho, BOS protein yüksekliğinin ciddi klinik bulguya yol açmadığını ve hidrosefali görülmediğini belirtti. Yönetim, hasta alımının zamanında tamamlanmasına ve ana sonlanım noktalarının elde edilmesine odaklanıyor.
Sonuç olarak, Stoke Therapeutics çeyreği yeni 4 yıllık OLE verileri, haziranda tamamlanacak hızlı EMPEROR hasta alımı ve 2027 başında başlayacak aşamalı NDA başvuru planı etrafında şekillendirdi. Şirket, 411 milyon dolarlık nakit bakiyesi ve ATM finansmanı ile operasyonlarını ABD’deki olası lansmana kadar sürdürebilecek durumda olduğunu vurguladı. Uzun süreli klinik veriler, etiketleme stratejisi, ödeme kuruluşlarıyla görüşmeler ve Dravet sendromu pazarına ticari hazırlık açısından öne çıkarıldı.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
