Nadir nöroendokrin hastalıklarla yaşayan hastaların yaşamını dönüştürmeye odaklanan küresel biyofarmasötik şirketi Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), Prader-Willi sendromlu (PWS) hastalarda setmelanotid tedavisinin değerlendirildiği Faz 2 çalışmasının altı aylık ara sonuçlarını paylaşmak üzere 13 haziran cumartesi günü bir canlı konferans ve webcast düzenleyeceğini açıkladı.
Şirketin yönetim kurulu başkanı, başkanı ve CEO’su David Meeker ile Florida Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden Pediatrik Endokrinoloji uzmanı Jennifer Miller, elde edilen verileri değerlendirecek.
Konferans görüşmesi ve webcast, Rhythm Pharmaceuticals’ın yatırımcı ilişkileri internet sitesinde “Etkinlikler ve Sunumlar” başlığı altında yayımlanacak. Kayıt olan katılımcılar, görüşmeye planlanan saatten on dakika önce katılmaları konusunda bilgilendirildi. Konferansın kaydı, görüşmeden yaklaşık iki saat sonra internet sitesinde erişime açılacak ve 30 gün boyunca izlenebilecek.
Şirket Hakkında
Rhythm Pharmaceuticals, nadir görülen nöroendokrin hastalıklarla yaşayan hastaların ve ailelerinin yaşamını dönüştürmeye kendini adamış, ticari aşamada bir biyofarmasötik şirkettir. Şirketin öncü ürünü IMCIVREE® (setmelanotid), hipergafaji ve ciddi obezite tedavisi için tasarlanmış bir MC4R agonistidir. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından, edinilmiş hipotalamik obezitesi olan 4 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda fazla vücut ağırlığının azaltılması ve uzun vadeli kilo kontrolü için onaylanmıştır. Ayrıca, Bardet-Biedl sendromu (BBS) veya genetik olarak doğrulanmış pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/kexin tip 1 (PCSK1) eksikliği veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliği nedeniyle sendromik ya da monogenik obezitesi olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve çocuklarda da kullanılmaktadır.
Avrupa Komisyonu (EC), setmelanotidi edinilmiş hipotalamik obezitesi olan 4 yaş ve üzeri hastalarda obezite ve açlık kontrolü için onaylamıştır. Hem Avrupa Komisyonu hem de Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), genetik olarak doğrulanmış BBS veya fonksiyon kaybına uğramış biallelik POMC (PCSK1 dahil) eksikliği ya da biallelik LEPR eksikliği olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve çocuklarda obezite ve açlık kontrolü için setmelanotidi onaylamıştır.
Buna ek olarak Rhythm, setmelanotidin diğer nadir hastalıklardaki potansiyelini araştıran geniş bir klinik geliştirme programı yürütmektedir. Ayrıca, araştırma aşamasındaki MC4R agonistleri bivamelagon ve RM-718 ile konjenital hiperinsülinizm tedavisine yönelik küçük moleküller üzerinde de çalışmalar sürdürülmektedir. Şirketin merkezi Boston, Massachusetts’tedir.
Setmelanotid Endikasyonu
ABD’de setmelanotid, edinilmiş hipotalamik obezitesi olan 4 yaş ve üzeri yetişkin ve çocuklarda, ayrıca Bardet-Biedl sendromu (BBS) veya genetik olarak doğrulanmış pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/kexin tip 1 (PCSK1) ya da leptin reseptörü (LEPR) eksikliği nedeniyle sendromik ya da monogenik obezitesi olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve çocuklarda fazla vücut ağırlığının azaltılması ve uzun vadeli kilo kontrolü için endikedir. Bu tanılar, POMC, PCSK1 veya LEPR genlerinde patojenik, muhtemel patojenik veya klinik önemi belirsiz (VUS) varyantların genetik testle doğrulanmasıyla konur.
Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık’ta ise setmelanotid, genetik olarak doğrulanmış BBS veya fonksiyon kaybına uğramış biallelik POMC (PCSK1 dahil) eksikliği ya da biallelik LEPR eksikliği olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve çocuklarda obezite ve açlık kontrolü için endikedir. Bu bölgelerde setmelanotid, genetik kökenli obezite konusunda uzman bir hekim tarafından reçete edilmeli ve tedavi süreci izlenmelidir.
Kullanım Kısıtlamaları
Setmelanotid, aşağıdaki durumlarda etkili olması beklenmediğinden endike değildir:
POMC, PCSK1 veya LEPR genlerinde benign veya muhtemelen benign olarak sınıflandırılan varyantlara bağlı olduğu düşünülen obezite
Edinilmiş hipotalamik obezite, BBS, POMC, PCSK1 veya LEPR eksikliğiyle ilişkili olmayan, diğer genetik sendromlara veya genel (poligenik) obeziteye bağlı obezite
Önemli Güvenlik Bilgileri
KONTRENDİKASYONLAR
Setmelanotid veya IMCIVREE içeriğindeki herhangi bir yardımcı maddeye karşı ciddi aşırı duyarlılık öyküsü. Ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları (ör. anafilaksi) bildirilmiştir.
UYARILAR VE ÖNLEMLER
Cinsel Uyarılma Bozukluğu: Erkeklerde kendiliğinden veya sık tekrarlayan penis ereksiyonları görülebilir. Hastalara bu durumun yaşanabileceği bildirilmelidir. Dört saatten uzun süren ereksiyonlarda acil tıbbi yardım alınması önerilir.
Depresyon ve İntihar Düşüncesi: Depresyon ve intihar düşüncesi bildirilmiştir. Hastalar yeni başlayan veya kötüleşen depresyon, intihar düşüncesi ya da davranışları açısından izlenmelidir. Bu tür belirtiler ortaya çıkarsa IMCIVREE tedavisi sonlandırılabilir.
Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları: Ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları (ör. anafilaksi) bildirilmiştir. Şüphelenilen durumlarda hastalara acil tıbbi yardım almaları ve IMCIVREE’yi bırakmaları önerilir.
Ciltte Hiperpigmentasyon, Mevcut Benlerde Koyulaşma ve Yeni Ben Gelişimi: IMCIVREE ile tedavi edilen hastaların çoğunda yaygın veya bölgesel cilt pigmentasyonunda artış gözlenmiştir. Ayrıca yeni ben gelişimi veya mevcut benlerde koyulaşma görülebilir. Tedavi öncesinde ve tedavi sırasında periyodik olarak tam vücut cilt muayenesi yapılmalıdır.
Edinilmiş Hipotalamik Obezitede Akut Adrenal Yetmezlik: Edinilmiş hipotalamik obezitesi ve sekonder adrenal yetmezliği olan hastalarda, IMCIVREE ile tedavi edilenlerin %5’inde ciddi akut adrenal yetmezlik reaksiyonları bildirilmiştir. Sekonder adrenal yetmezliği olan hastalarda klinik belirtiler açısından izlem önerilir.
Edinilmiş Hipotalamik Obezite ve Santral Diyabetes İnsipiduslu Hastalarda Sodyum Dengesizliği: Edinilmiş hipotalamik obezitesi ve eşlik eden santral diyabetes insipidus (DI)/arginin vazopressin (AVP) eksikliği olan hastalarda, IMCIVREE ile tedavi edilenlerin %6’sında hiponatremi, %5’inde hipernatremi bildirilmiştir. Serum sodyum düzeyleri, sıvı alımı ve hidrasyon durumuna göre izlenmeli; eşlik eden DI/AVP eksikliği tedavilerinin dozları gerektiğinde ayarlanmalıdır.
YAN ETKİLER
En sık görülen yan etkiler (en az bir endikasyonda %20 ve üzeri sıklıkta): ciltte hiperpigmentasyon, enjeksiyon bölgesinde reaksiyonlar, bulantı, baş ağrısı, ishal, karın ağrısı, kusma, depresyon ve kendiliğinden penis ereksiyonu.
ÖZEL POPÜLASYONLARDA KULLANIM
IMCIVREE’nin emzirme döneminde kullanılması önerilmez. Gebelik tespit edildiğinde, tedavinin potansiyel faydaları fetüs için olası risklerden ağır basmıyorsa IMCIVREE bırakılmalıdır.
Şüpheli yan etkileri bildirmek için Rhythm Pharmaceuticals’a veya FDA’ye başvurulabilir. Avrupa’da şüpheli yan etkilerin bildirimi için ürün özellikleri özetinin 4.8 bölümüne bakınız.
Ek önemli güvenlik bilgileri için tam reçete bilgilerine başvurulmalıdır.
İleriye Dönük Beyanatlar
Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davalarını Reform Yasası kapsamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Tarihi gerçeklerle ilgili olmayan tüm açıklamalar ileriye dönük beyan olarak değerlendirilmelidir. Bunlar arasında, ürünlerin veya aday ürünlerin güvenliği, etkinliği, potansiyel faydaları, klinik tasarımı veya ilerleyişi, olası düzenleyici başvurular, onaylar ve bunların zamanlaması; klinik veri ve sonuçların sunumu; devam eden Faz 2 setmelanotid çalışmasının sonuçları ve Endokrinoloji Derneği’nin 13-16 haziran 2026 tarihlerinde Chicago’da düzenlenecek yıllık toplantısında yapılacak sunumlar gibi konular yer alır. “Bekliyoruz”, “öngörüyoruz”, “inanıyoruz”, “olabilir”, “olacak” gibi ifadeler de ileriye dönük beyanlar kapsamındadır. Bu tür beyanlar; klinik çalışmalara hasta alımı, çalışmaların tasarımı ve sonuçları, rekabetin etkisi, gerekli düzenleyici onayların alınması, veri analizi ve raporlamaya ilişkin riskler, fiyatlandırma düzenlemeleri, üçüncü taraf geri ödeme uygulamaları veya sağlık reformları, uluslararası operasyonları düzenleyen yasa ve yönetmeliklerle ilgili riskler ve uyum maliyetleri, setmelanotidin ticarileştirilmesindeki başarı, likidite ve giderler, kilit çalışan ve danışmanların elde tutulması ve nitelikli personelin çekilmesi, genel ekonomik koşullar ve diğer önemli faktörler gibi çok sayıda risk ve belirsizliğe tabidir. Bu risklerin detayları Rhythm’in 31 mart 2026’da sona eren üç aylık döneme ilişkin 10-Q formundaki “Risk Faktörleri” başlığı altında ve diğer SEC başvurularında yer almaktadır. Yasal zorunluluklar dışında, bu bültende yer alan ileriye dönük beyanlarda herhangi bir güncelleme veya revizyon yapılması taahhüt edilmemektedir.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
