PTC Therapeutics, fenilketonüri (PKU) hastaları için geliştirdiği yeni ilacın olumlu sonuçlarını açıkladı. Şirket, ilacın çocuklar ve yetişkinler için faydalı olabileceğini gösteren yeni veriler sundu.
PKU, kanda fenilalanin seviyesini artıran kalıtsal bir hastalıktır. Tedavi edilmezse beyin hasarına ve zihinsel engellere yol açabilir. Mevcut tedavi, sıkı bir protein kısıtlamalı diyet gerektiriyor.
Yeni veriler, ilacın hastaların diyetlerini gevşetmelerine olanak sağladığını ve protein alımlarını artırabildiklerini gösteriyor. Ayrıca, ilacın farklı hasta gruplarında etkili olabileceğine dair kanıtlar sunuluyor.
PTC, ilacın onayı için ABD’de ve diğer ülkelerde başvurular yaptı. ABD’de onay kararının 29 Temmuz 2025’te, Avrupa’da ikinci çeyrekte ve Japonya’da dördüncü çeyrekte alınması bekleniyor.
Bu gelişmelere rağmen, PTC hisselerinde hafif bir düşüş gözlendi.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
Görsel kaynak: Shutterstock
