PTC Therapeutics (PTCT), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında Utreloxastat’ın global Faz 2 plasebo kontrollü CardinALS çalışmasından elde edilen verileri açıkladı.
Çalışma, hastalık ilerlemesini yavaşlatma konusunda birincil hedefine ulaşamadı.
Birincil sonlanım noktasında mütevazı bir sayısal fayda kaydedilmesine ve nöronal hasarın bir biyobelirteci olan plazma nörofilament hafif zincirinin (NfL) düşürülmesiyle olumlu bir klinik etki ilişkilendirilmesine rağmen, istatistiksel anlamlılığa ulaşılamadı (p= 0,52). Ayrıca, ikincil etkililik sonlanım noktalarında da anlamlılığa ulaşılamadı.
Utreloxastat’ın CardinALS çalışmasında güvenli ve iyi tolere edildiği gösterildi. Ancak, etkililik ve biyobelirteç sinyali eksikliği nedeniyle ileri geliştirme planlanmıyor.
William Blair, CardinALS çalışması sonuçlarının hayal kırıklığı yarattığını ancak programın yatırım tezinde önemli bir faktör olmadığını belirtiyor. Sonuç olarak, programın sonlandırılması firmanın hisse senedi üzerindeki “SEKTÖR ÜSTÜ PERFORMANS” notunu etkilemiyor.
Analist, sepiapterinin potansiyel onayı ve piyasaya sürülmesinin, özellikle fenilketonüri (PKU) tedavisinde önümüzdeki yıl için kilit büyüme faktörü olduğunu vurguluyor. William Blair, temmuz ayında beklenen PDUFA kararıyla piyasanın bu fırsatı düşük değerlediğine inanıyor.
Analist ayrıca, şirketin Huntington hastalığı programına yönelik artan yatırımcı ilgisine de dikkat çekiyor. Bu küçük moleküllü tedavinin güçlü ticari beklentileri göz önüne alındığında, PTC-518 için hızlandırılmış onay yolu hakkında düzenleyicilerle yapılacak olumlu görüşmeler hisse senedini önemli ölçüde artırabilir. Düzenleyici yolu görüşmek üzere dördüncü çeyrekte FDA ile bir Tip C toplantısı planlanıyor.
Ek olarak, şirket 2024 sonuna kadar Friedreich ataksisi (FA) için vatiquinone’un ABD pazarlama başvurusunu yapmayı hedefliyor. William Blair, ilacın klinik verilerine ve FDA’nın son nöroloji onaylarına dayanarak, özellikle pediatrik FA hastaları için herhangi bir tedavi bulunmadığından, onay bekliyor.
Çarşamba günü PTC Therapeutics, Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponunu 150 milyon dolara satmayı kabul etti.
PTC’ye bu kupon, AADC eksikliği olan çocuklar ve yetişkinler için Kebilidi’nin (eladocagene exuparvovec-tneq) FDA onayıyla birlikte verilmişti.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
