Nadir görülen pediatrik lizozomal depo hastalıkları (LSD) için yeni ve hastalığın seyrini değiştiren tedaviler geliştiren klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Polaryx Therapeutics (PLYX), Will Charlton’ın 1 Eylül 2026 itibarıyla Baş Tıbbi Sorumlu (Chief Medical Officer) olarak atandığını duyurdu. Dr. Charlton, yaklaşık yirmi yıllık üst düzey klinik geliştirme ve baş tıbbi sorumluluk deneyimine sahip, nadir hastalıklar ve pediatrik ilaç geliştirme alanında uzmanlaşmış, board sertifikalı bir pediatrik endokrinolog.
Polaryx’e katılmadan önce Dr. Charlton, Tyra Biosciences’ta Kıdemli Başkan Yardımcısı ve Klinik Geliştirme, İskelet Displazisi biriminin başındaydı. Burada, nadir bir hastalık için Faz 2 klinik deneme programını önemli kilometre taşlarından geçirerek, uzun vadeli büyüme stratejisini yönlendirecek çoklu endikasyonlu bir klinik geliştirme planı oluşturdu. Öncesinde Spruce Biosciences’ta Baş Tıbbi Sorumlu olarak görev yapan Dr. Charlton, doğuştan adrenal hiperplazi (CAH) için klinik geliştirme stratejisini yeniden tasarladı ve optimize etti. Kariyerinin daha önceki dönemlerinde ise 89bio, Ascendis Pharma ve Allergan gibi çeşitli biyoteknoloji şirketlerinde üst düzey tıbbi direktörlük ve klinik geliştirme pozisyonlarında bulundu.
Dr. Charlton, Polaryx’e şirketin klinik geliştirme sürecinin bu kadar kritik bir aşamasında katılmaktan heyecan duyduğunu belirtti. Kendi ifadesiyle, pediatri ve klinik geliştirme alanındaki kariyeri boyunca nadir hastalıklarda karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları ve yeni tedavilerin bu hastalara ulaştırılmasındaki zorlukları bizzat gözlemlediğini söyledi. PLX-200’ü destekleyen kapsamlı preklinik çalışmalar ve güvenlik profilinden etkilendiğini belirten Dr. Charlton, bu temelin PLX-200’ün klinik aşamaya geçişinde güçlü bir zemin oluşturduğunu vurguladı. SOTERIA çalışmasına katkı sağlamayı ve pediatrik hastalar ile ailelerine hizmet etmeyi dört gözle beklediğini ifade etti.
Polaryx Therapeutics CEO’su Alex Yang ise, Will Charlton’ın Baş Tıbbi Sorumlu olarak nadir hastalık klinik denemelerinde liderlik deneyimi, pediatri geçmişi ve hasta dostu tedaviler geliştirme konusundaki tutkusu sayesinde SOTERIA çalışmasına liderlik etmek için çok uygun bir isim olduğunu belirtti. SOTERIA çalışmasının 2026’nın dördüncü çeyreğinde başlaması planlanırken, Dr. Charlton’ın geçmiş başarılarının bu süreçte önemli katkı sağlayacağı ve lizozomal depo hastalıklarından etkilenen hasta ve ailelerle etkileşimi derinleştireceği ifade edildi.
Dr. Charlton, kariyerinin başlarında on yılı aşkın süreyle klinik pratikte pediatrik endokrinolog olarak çalıştı. Halen, dezavantajlı bölgelerde rekonstrüktif cerrahiye erişimi artırmayı amaçlayan küresel bir sivil toplum kuruluşu olan ReSurge International’ın yönetim kurulunda görev yapıyor.
Dr. Charlton, tıp eğitimini University of Southern California Keck School of Medicine’da tamamladı. Pediatri stajı ve asistanlığını Children’s Hospital Los Angeles’ta, Klinik Araştırmalar alanında ileri düzey yüksek lisansını ve Pediatrik Endokrinoloji ihtisasını ise University of California, San Francisco’da tamamladı. Ayrıca University of the Pacific’ten Liberal Studies alanında lisans derecesine sahip. Dr. Charlton, California Tıp Kurulu tarafından lisanslıdır.
SOTERIA Çalışması Hakkında
SOTERIA, Polaryx’in önde gelen ilaç adayı PLX-200’ün CLN2, CLN3, Krabbe hastalığı ve Sandhoff hastalığı olmak üzere dört farklı LSD’de güvenlik, tolere edilebilirlik ve klinik etkinliğini değerlendirmek amacıyla tasarlanmış Faz 2, açık etiketli ve tek kollu bir klinik çalışmadır. Polaryx, bu dört hasta grubunun toplam LSD popülasyonunun yaklaşık dörtte birini temsil ettiğini öngörüyor. SOTERIA, PLX-200’ün gelecekteki geliştirme sürecine yön verecek önemli klinik veriler sağlamayı ve esnek, kaynak verimliliği yüksek bir deneme tasarımını korumayı amaçlıyor. Polaryx, Ekim 2025’te FDA’den “devam edilebilir” onayı aldı ve SOTERIA çalışmasını 2026’nın dördüncü çeyreğinde ABD’deki merkezlerde başlatmayı, ardından diğer ülkelerde de uygulamayı planlıyor. Yüksek esneklikle tasarlanan SOTERIA, PLX-200’ün preklinik bilimini birden fazla LSD’de doğrulamak ve gelecekteki geliştirme yol haritasını planlamak için değerli veriler toplamayı hedefliyor. CLN2 ve CLN3 kohortlarında, çalışma açık etiketli olmasına rağmen, doğal seyir verileri kontrol kolu olarak analizlere dahil edilecek. Doğal seyir çalışması, hastalığın gidişatını izlemeye yönelik önceden planlanmış gözlemsel bir çalışmadır. Eğer elde edilen veriler güçlü klinik etkinlik gösterirse, Polaryx hızlandırılmış onay sürecine başvurmayı değerlendirebilir. SOTERIA çalışması hakkında daha fazla bilgiye https://clinicaltrials.gov/study/NCT07740512 adresinden ulaşılabilir.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: marketscreener.com
