Nadir ve ciddi deri hastalıkları ile vasküler malformasyonlar için FDA onaylı bir tedavinin bulunmadığı alanlarda yeni tedaviler geliştiren klinik aşamadaki biyofarmasötik şirketi Palvella Therapeutics (PVLA), QTORIN™ %3,9 rapamisin susuz jel (QTORIN™ rapamisin) için FDA’ye yaptığı Yeni İlaç Başvurusu’nun (NDA) kademeli olarak tamamlandığını duyurdu. Şirket, bu başvuruyla, şu anda FDA onaylı bir tedavisi bulunmayan ciddi, nadir ve kronik olarak yaşam kalitesini düşüren genetik bir hastalık olan mikrokistik lenfatik malformasyonların (mikrokistik LM’ler) tedavisi için onay talep ediyor.
Palvella Therapeutics’in kurucusu ve CEO’su Wes Kaupinen, NDA başvurusunun tamamlanmasının, mikrokistik LM hastaları için ilk FDA onaylı tedaviyi sunma hedeflerine bir adım daha yaklaştırdığını belirtti. Kaupinen, bu sürece katkı sağlayan deneklere, araştırmacılara ve çalışma ekiplerine teşekkür etti. Ayrıca, FDA’nin başvuru sürecindeki iş birliğine ve NDA için kademeli inceleme hakkı tanımasına da değindi. Şirketin, nadir hastalık topluluklarına yönelik QTORIN™ rapamisin geliştirme çalışmalarını hız kesmeden sürdürdüğü vurgulandı.
Başvuru dosyasında, birincil ve önceden belirlenmiş ikincil hedeflerin yanı sıra dört ek ikincil etkinlik hedefinin tamamında istatistiksel anlamlılık elde edilen Faz 3 SELVA çalışmasının sonuçları yer alıyor (tüm etkinlik hedeflerinde p<0,001). SELVA çalışmasında, etkinlik değerlendirme dönemini tamamlayan 6 yaş ve üzeri katılımcıların yüzde 86’sı, 24. haftada Mikrokistik Lenfatik Malformasyon Araştırmacı Küresel Değerlendirmesi (mLM-IGA) ölçeğinde “Çok İyileşti” veya “Oldukça İyileşti” olarak değerlendirildi. QTORIN™ rapamisin, SELVA çalışmasında iyi tolere edildi; ilaçla ilişkili ciddi yan etki bildirilmedi ve tüm katılımcılarda sistemik rapamisin düzeyleri her zaman 2 ng/mL’nin altında kaldı. Başvuru ayrıca, QTORIN™ rapamisin için FDA’nin Atılım Tedavi (Breakthrough Therapy) statüsü vermesine temel oluşturan Faz 2 klinik sonuçlarını, yayımlanmış literatürü ve mikrokistik LM’lerde endikasyon dışı rapamisin kullanımına dair diğer klinik kanıtları da içeriyor. NDA, FDA’nin güvenlik ve etkinlik konusundaki önceki bulgularına ve mevcut verilere kısmen dayanmasına olanak tanıyan 505(b)(2) düzenleyici yolu üzerinden sunuldu.
FDA, 60 gün içinde başvurunun tam ve dosyalanmaya uygun olup olmadığını ve Öncelikli İnceleme hakkı tanınıp tanınmayacağını belirleyecek. Öncelikli İnceleme verilirse, inceleme süresi altı ay olarak hedefleniyor.
Palvella, ABD’de olası bir lansman için hazırlıklarını sürdürüyor. Şirket, nadir hastalıklar ve dermatoloji alanında deneyimli üst düzey ticari liderlik ekibi, ABD genelinde sahada görev yapan tıbbi bilim irtibat ekibi ve potansiyel bir lansman öncesi hasta hizmetleri organizasyonu ile temel ön lansman faaliyetlerini yürütüyor. Onay alınması halinde, ürünün 2027’nin ilk yarısında piyasaya sürülmesi hedefleniyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
