Gen düzenlemeli, Listeria tabanlı kanser immünoterapilerinde dünya lideri olan OS Therapies (OSTX), ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nden (CDER) OST-HER2 biyobelirteç verilerinin (patent başvurusu yapılmış) değerlendirilmesi için yeni bir toplantı talebinin kabul edildiğini açıkladı. CDER’in BEST (Biomarkers, EndpointS, and other Tools) kaynakları, Biyobelirteç Nitelendirme Programı’nın (BQP) bir parçası olarak öne çıkıyor. Bu toplantı, FDA’in Biyolojik Ürünler Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) ile planlanan ve OST-HER2’nin klinik geliştirme programı kapsamında, tamamen çıkarılmış, akciğer metastazlı osteosarkomda nüksün önlenmesi veya geciktirilmesine yönelik 2,5 yıllık genel sağkalım verilerinin ve OST-HER2 biyobelirteç verilerinin birlikte değerlendirileceği Type B İstatistiksel Yöntemler Toplantısı’na ek olarak gerçekleştirilecek. OST-HER2’nin nihai onay kararı CBER tarafından verilecek.
CBER ve CDER’in OST-HER2 biyobelirteç verilerinin kullanımı konusunda uyum sağlaması, hızlandırılmış onay programı kapsamında şirketin Biyolojik Ürün Lisans Başvurusu’na (BLA) dahil edilecek nihai 3 yıllık genel sağkalım verilerinin resmi değerlendirmesine hazırlık açısından kritik bir adım olarak görülüyor. CBER, şirketin 2026 yılının ilk çeyreğinde sunacağı Klinik Dışı ve Kimya, Üretim ve Kontroller (CMC) BLA modüllerinin ardından bir Type B Pre-BLA toplantısı için davette bulundu. Şirket, nihai 2 yıllık genel sağkalım verilerini 10 Ekim 2025’te açıkladı. 3 yıllık genel sağkalım verilerinin ise 2026 yazında ara sonuçlarının paylaşılması bekleniyor.
OST-HER2, FDA’den Yetim İlaç (ODD), Hızlı Takip (FTD) ve Nadir Pediatrik Hastalık (RPDD) statülerini; Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu’ndan (MHRA) ise ODD, FTD ve Gelişmiş Tedavi Tıbbi Ürünleri (ATMP) statülerini aldı. RPDD programı kapsamında, ABD’de BLA onayı alınması halinde şirket, satmayı planladığı bir Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanacak. Komiserlik Ulusal Öncelikli İnceleme Kuponu (CNPV) niyet mektubu FDA tarafından kabul edildi; nihai karar, OST-HER2 BLA başvurusunun tamamlanmasının ardından verilecek. Şirket, ABD’de yıl sonuna kadar hızlandırılmış onay programı kapsamında OST-HER2 için BLA başvurusu yapmayı, Avrupa, İngiltere ve Avustralya’da ise koşullu pazarlama başvuruları gerçekleştirmeyi hedefliyor.
OS Therapies, osteosarkom (OS) ve diğer solid tümörlerin tedavisine yönelik çözümlerin belirlenmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan klinik aşama bir onkoloji şirketi. Şirket, gen düzenlemeli, Listeria tabanlı kanser immünoterapilerinde dünya lideri konumunda. Şirketin öncü ürünü OST-HER2, Listeria bakterisinin bağışıklık sistemini uyarıcı etkisinden yararlanarak HER2 proteinini hedefleyen güçlü bir bağışıklık yanıtı oluşturmayı amaçlıyor. OST-HER2, HER2 onkogeninin iki mutasyona uğramış ekstrasellüler epitopu ve bir mutasyona uğramış intrasellüler epitopunu hedef alacak şekilde tasarlandı; bu üç epitoptan birinin tümörde (veya mikrometastazda) bulunması, istenen bağışıklık yanıtını tetiklemek için yeterli oluyor. OST-HER2, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden ODD, FTD ve RPDD; Avrupa İlaç Ajansı’ndan ise ODD, FTD ve ATMP statülerini aldı.
Şirket, tamamen çıkarılmış, akciğer metastazlı osteosarkomda nüksün önlenmesi veya geciktirilmesine yönelik OST-HER2 Faz 2b klinik çalışmasında, 12 aylık olaydan bağımsız sağkalım (EFS) birincil sonlanım noktası ve genel sağkalım (OS) ikincil sonlanım noktasında klinik olarak anlamlı fayda gösteren olumlu veriler açıkladı. Şirket, 2026’da ABD FDA’den OST-HER2 için Biyolojik Ürün Lisans Başvurusu (BLA) yapmayı ve onay alması halinde satabileceği bir Öncelikli İnceleme Kuponu elde etmeyi planlıyor. Ayrıca, 2026’da İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu ve EMA’dan koşullu pazarlama başvuruları almayı bekliyor. OST-HER2, meme kanseri hastalarında yürütülen bir Faz 1 klinik çalışmasını tamamladı ve çeşitli meme kanseri modellerinde preklinik etkinlik verileri sundu. OST-HER2, daha önce ABD Tarım Bakanlığı tarafından köpeklerde osteosarkom tedavisi için koşullu onay aldı. Şirket ayrıca, kastrasyona dirençli prostat kanseri için OST-504’ün Faz 1 çalışmasında dozlama aşamasını tamamladı.
Buna ek olarak OS Therapies, ayarlanabilir antikor-ilaç konjugatları (tADC) olarak bilinen yeni nesil Antikor İlaç Konjugatı (ADC) ve İlaç Konjugatları (DC) platformunu geliştiriyor. Bu platform, şirketin tescilli silikon Si-Linker ve Koşullu Aktif Yük (CAP) teknolojisini kullanarak, her bir bağlayıcı başına birden fazla yükün iletilmesini sağlıyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: marketscreener.com
