Opus Genetics (IRD), kalıtsal retina hastalıklarına (IRD) yönelik gen tedavileri geliştiren klinik aşamadaki biyofarmasötik şirketi, BEST-1 ile ilişkili IRD’leri hedefleyen OPGx-BEST1 Faz 1/2 klinik çalışması (BIRD-1) hakkında güncellemeler paylaştı.
Şirket, Faz 1/2 çalışmasının 1. kohortuna ait üç aylık özet verileri, tüm katılımcıların planlanan değerlendirmeleri tamamlaması halinde, eylül 2026’nın ikinci haftasında açıklamayı planlıyor. Ayrıca bu verilerin, 1-4 ekim 2026 tarihleri arasında Viyana, Avusturya’da düzenlenecek yıllık EURETINA Kongresi’nde sunulması hedefleniyor.
BIRD-1, Best Vitelliform Maküler Distrofi (BVMD) veya Otozomal Resesif Bestrofinopati (ARB) tanılı yetişkin katılımcılarda, OPGx-BEST1’in tek gözden subretinal uygulanmasının güvenlik ve etkinliğini değerlendiren, adaptif ve açık etiketli bir Faz 1/2 çalışması olarak yürütülüyor. Çalışma, OPGx-BEST1’in iki farklı dozunu değerlendirmek üzere doz artırım tasarımıyla planlandı: 1,5E9 vg/göz (1. kohort) ve 4,5E9 vg/göz (2. kohort).
1. kohorta katılım mayıs 2026’da tamamlandı ve çalışmaya üçü BVMD, ikisi ARB tanılı olmak üzere toplam beş katılımcı dahil edildi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
