Körlükle ilişkili hastalıklara yönelik gen tedavileri geliştiren biyoteknoloji şirketi Ocugen (OCGN), OCU410 (AAV5-hRORA) adlı adayının küresel Faz 3 kayıtlı klinik çalışmasında ilk hastanın dozlandığını duyurdu. OCU410, kuru tip yaşa bağlı makula dejenerasyonuna (dAMD) bağlı coğrafik atrofi (GA) için geliştirilen, sınıfında ilk olan bir modifiye gen tedavisi adayı olarak öne çıkıyor.
Şirket ayrıca, OCU410 için kısa süre önce alınan FDA RMAT (Rejeneratif Tıp Gelişmiş Terapi) statüsüne dikkat çekti. Bu statü, programın hızlandırılmış geliştirme ve değerlendirme sürecinden yararlanmasını destekliyor.
CEO Shankar Musunuri, RMAT statüsünün alınmasından sadece birkaç hafta sonra Faz 3 çalışmasında ilk hastanın dozlanmasının, OCU410 programı ve coğrafik atrofiyle yaşayan milyonlarca insan için önemli bir dönüm noktası olduğunu belirtti. Musunuri, ABD dışında GA için onaylı bir tedavi bulunmadığını, ABD’de ise mevcut tedavilerin yalnızca dört hastalık yolundan birini hedeflediğini ve sürekli, tekrarlayan göz içi enjeksiyonları gerektirdiğini vurguladı.
Bu gelişme, şirketin geç evreye taşıdığı üçüncü modifiye gen tedavisi programı oldu. Şirket, bu sayede platformunun gücünü ve ömür boyu tek seferlik tedavi vizyonunu ortaya koyduğunu ifade etti.
Dozlama süreci, FDA’in Biyolojik Ürünleri Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) ile yapılan ve Faz 3 tasarımının tüm kritik unsurlarında (birincil ve ikincil sonlanım noktaları, doz, adaptif tasarım ve tek bir temel çalışma yolu dahil) mutabakat sağlanan Tip B Faz 2 Sonu (EOP2) toplantısının ardından başlatıldı.
Ocugen (OCGN) hisseleri, salı günü üç sentlik veya yüzde 2,3’lük bir düşüşle 1,30 dolardan işlem gördü.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: baystreet.ca
