Novartis, omurilik kas erimesi (SMA) hastalarında yeni bir gen tedavisi ilacı için olumlu sonuçlar açıkladı. Şirket, geniş bir hasta grubunda yürüttüğü klinik çalışmalarda, ilacın motor fonksiyonları iyileştirdiğini ve hastalığın ilerlemesini yavaşlattığını bildirdi.
İlaç, daha önce diğer SMA tedavilerini bırakan hastalarda da olumlu sonuçlar gösterdi. Novartis’in yeni tedavisi, hastalığın genetik nedenini hedefliyor ve tek doz olarak uygulanıyor.
Çalışmalarda, ilacın güvenli olduğu ve hastaların motor becerilerinde iyileşme sağladığı gözlemlendi. Ancak bazı ikincil hedeflerde istatistiksel anlamlılığa ulaşılamadı.
Bu sonuçlar, Novartis’in SMA tedavisinde önemli bir ilerleme kaydettiğini gösteriyor. Şirket, ilacın onay sürecine hazırlanıyor.
Haberin ardından Novartis hisselerinde hafif bir düşüş yaşandı.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
Görsel kaynak: Taljat David – Shutterstock