Novartis’ın, Lp(a) seviyesini düşüren bir ilacın kalp krizi ve inme gibi kardiyovasküler olay riskini azaltmada başarısız olduğunu açıklaması, salı günü biyofarma hisselerinde dalgalanmalara yol açtı.
Geçen hafta yaşanan önemli bir klinik deneme başarısızlığı, ilaç geliştirme yatırımlarının ne kadar riskli olduğunu bir kez daha gözler önüne serdi.
Novartis, cuma günü geç saatlerde yaptığı açıklamada, pelacarsen adlı ilacın değerlendirildiği Faz 3 çalışmasında, Lp(a) olarak bilinen lipoprotein (a) seviyesini düşürmek üzere tasarlanan ilacın, kalp krizi ve inme dahil ciddi kardiyovasküler olay riskini azaltmadığını bildirdi. İsviçreli ilaç üreticisinin, denemeye ilişkin verileri ilerleyen dönemde paylaşması bekleniyor.
Novartis ve diğer bazı ilaç şirketleri, Lp(a) seviyesini düşürmenin bu tür ölümcül olayların riskini azaltacağına inanıyordu. Pelacarsen, Lp(a) seviyesini düşürmeyi başarsa da, bu riskleri azaltmada etkili olmadı.
Bu başarısızlık, Lp(a) seviyesini düşürmenin kardiyovasküler olay riskini azaltmada geçerli bir yöntem olup olmadığına dair soru işaretleri yarattı. Analistler ve sektör temsilcileri, bu konuda hâlâ farklı görüşler bildiriyor. Jefferies analisti Akash Tewari, hafta sonu yatırımcılara yaptığı açıklamada, “Tarihsel olarak Lp(a)’yı bir tedavi hedefi olarak değerlendirmemiz karışıktı” dedi.
BMO Capital Markets analisti David Lebowitz ise pazartesi günü yayımladığı notta, “Daha derin, daha tutarlı ve daha kalıcı Lp(a) düşüşü sağlayan bir varlıkla farklı bir sonuç elde etmek hâlâ mümkün” ifadelerini kullandı.
Novartis, pelacarsen’in lisansını 2023 yılında biyoteknoloji şirketi Ionis Pharmaceuticals’tan 60 milyon dolar peşin ödeyerek aldı. Novartis’in İsviçre borsasında işlem gören hisseleri, salı günü yüzde 10,9 düşüşle şirket tarihinin en kötü iki günlük performansını yaşadı. Ionis’in (IONS) hisseleri ise yüzde 2,4 değer kaybetti.
Leerink Partners analisti David Risinger, pazartesi günü yayımladığı notta, denemenin başarısızlığını “biyofarma sektörüne yönelik algı açısından olumsuz” olarak değerlendirdi. Salı günü işlem gününde, Amgen (AMGN) ve Eli Lilly (LLY) dahil olmak üzere birçok biyofarma hissesi, başarısız denemenin ve Lp(a) seviyesini düşürmenin bu hastalar için bir tedavi aracı olarak kullanılması konusundaki endişelerin etkisiyle değer kaybetti.
Family Heart Foundation’a göre, ABD’de her beş kişiden biri yüksek Lp(a) seviyesine sahip. Yüksek Lp(a) genetik olarak aktarılıyor ve diyet ya da statin kullanımı gibi müdahaleler bu hastalarda Lp(a) seviyesini düşürmede genellikle etkisiz kalıyor. Bu nedenle ilaç şirketleri, farklı etki mekanizmalarına sahip yeni tedaviler geliştirerek bu hastalarda daha iyi sonuçlar elde etmeyi hedefliyor.
Pelacarsen bir antisens oligonükleotid ilacı iken, Amgen ve Lilly ise Lp(a) seviyesini düşürmeyi amaçlayan siRNA tedavileri üzerinde çalışıyor. Küçük enterferans RNA (siRNA) ilaçları, belirli genleri “kapatarak” etki gösteriyor.
Amgen, kendi Lp(a) ilaç adayı için yürüttüğü Faz 3 çalışması sırasında hisselerinde yüzde 10,9’luk bir düşüş yaşadı. Şirketin hisseleri, BMO tarafından biyoteknoloji şirketinin geleceğine dair endişeler nedeniyle salı günü not indirimi aldı ve bu durum Dow Jones endeksini de aşağı çekti. Lilly’nin hisseleri ise yüzde 2,2 geriledi; şirketin de Faz 3 aşamasında bir Lp(a) ilacı bulunuyor.
Novartis’in başarısızlığı, benzer tedaviler geliştiren biyoteknoloji şirketlerini de etkiledi.
NewAmsterdam Pharma (NAMS), LDL-C seviyesini düşüren bir tedavi geliştiriyor. Analistler, bu çalışmada Lp(a) düşüşünün ek bir fayda olduğunu, ana odak noktasının ise LDL-C olduğunu belirtti. Şirketin hisseleri günü yüzde 1 artışla kapattı.
Öte yandan Novartis, salı günü ayrıca geçen yıl 12 milyar dolara satın aldığı Avidity Biosciences’tan devraldığı, miyotonik distrofi tip 1 hastaları için geliştirilen deneysel bir tedavinin Faz 3 aşamasında başarısız olduğunu açıkladı. İki tip kas distrofisi için siRNA tedavileri geliştiren Sarepta Therapeutics (SRPT) hisseleri yüzde 6,9 değer kaybetti. Benzer şekilde, kas distrofisinin bir türü için erken aşama siRNA tedavisi geliştiren Dyne Therapeutics (DYN) hisseleri de yüzde 16,4 düşüşle kapandı.
State Street Health Care Select Sector SPDR Borsa Yatırım Fonu (XLV) ise günü yüzde 2,5 düşüşle tamamladı.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: morningstar.com
