Jaguar Health, Napo Pharmaceuticals’ın şirketin yeni geliştirdiği crofelemer toz formunu, doğuştan sodyum diyare (CSD) nedeniyle bağırsak yetmezliği (IF) yaşayan bir bebek hastanın tedavisinde kullanılmak üzere sağladığını açıkladı. CSD, GUCY2C genindeki bir mutasyondan kaynaklanıyor.
Napo, özellikle mikrovilüs inklüzyon hastalığı (MVID) ve kısa bağırsak sendromu ile ilişkili IF (SBS-IF) dahil olmak üzere, çocuklarda nadir görülen IF hastalıklarında parenteral desteğe (PS) ek olarak oral crofelemer tedavisinin küresel geliştirme programına odaklanmaya devam ediyor. Haziran 2026’da, Fransa’nın Lille kentinde düzenlenen 58. Avrupa Pediatrik Gastroenteroloji, Hepatoloji ve Beslenme Derneği (ESPGHAN) toplantısında, MVID ve SBS-IF nedeniyle IF tanısı alan çocuk hastalarda yürütülen oral sıvı crofelemer çalışmalarına ilişkin veriler paylaşıldı. Devam eden bu araştırmalarda, bir yıldan uzun süreyle oral crofelemer kullanan çocuk IF hastalarında haftalık PS ihtiyacında ve vücut ağırlığına göre normalize edilen PS miktarında anlamlı azalmalar gözlemlendi; klinik veya laboratuvar açısından önemli bir yan etki bildirilmedi. Bir MVID hastasında, yüksek doz sıvı crofelemer tedavisinin 12 ayı aşan kullanımının ardından haftalık PS ihtiyacı vücut ağırlığına göre yüzde 48’e kadar azaldı. İki pediatrik SBS-IF hastasında ise aynı süre sonunda haftalık PS ihtiyacı yüzde 40’a kadar düştü.
MVID veya kısa bağırsak sendromu (SBS) gibi IF hastaları, ağız yoluyla yeterli besin, elektrolit ve sıvı alamadıkları için, haftada yedi güne ve günde 20 saatin üzerine çıkabilen ömür boyu total parenteral beslenmeye (TPN) ve/veya ek intravenöz sıvı desteğine ihtiyaç duyuyor. Bu destekler hayat kurtarıcı olsa da ciddi ve çoğu zaman ölümcül komplikasyonlarla ilişkilendiriliyor.
GUCY2C mutasyonu ve CSD tanısı olan hastalarda, özellikle büyüme ve gelişim üzerindeki etkisi nedeniyle çocuklarda, beslenme ve elektrolit eksikliklerinin yönetimi büyük bir zorluk oluşturuyor. CSD’ye bağlı IF tanısı alan bu pediatrik hasta, günlük olarak yüksek miktarda PS almak zorunda ve crofelemer tedavisiyle, MVID ve SBS’li çocuk hastalarda olduğu gibi günlük ve haftalık PS ihtiyacının azaltılması hedefleniyor.
Napo ve Jaguar’ın Bilimsel Kurul Başkanı ve Baş Bilim Sorumlusu Dr. Pravin Chaturvedi, “Napo olarak, belirli pediatrik IF hastalarında karşılanmamış tıbbi ihtiyacın, crofelemer’in yeni formülasyonunun PS’ye ek oral tedavi olarak kullanılmasıyla karşılanabileceğine inanan hekimleri desteklemeye kararlıyız. Bu hekimlere ve hastalarına en iyi sonuçları diliyor, iş birliği için teşekkür ediyoruz. MVID ve SBS-IF’li seçilmiş pediatrik hastalarda, 12 ayı aşan tedavi süresince sıvı crofelemer’in PS’ye ek olarak iyi tolere edildiği ve anlamlı bir klinik veya laboratuvar anormalliği görülmediği tespit edildi. Ayrıca, vücut ağırlığına göre normalize edilen haftalık PS ihtiyacındaki azalma ve iyi tolere edilmesi, uzun süreli veya ömür boyu PS alan pediatrik IF hastalarında ilk oral ek tedavi olarak sıvı crofelemer’in geliştirilmesini destekliyor.” dedi.
Jaguar’ın kurucusu, başkanı ve CEO’su Lisa Conte ise, “Crofelemer’in yeni sıvı oral formülasyonunu bu bebek hastaya insani kullanım kapsamında sunabilmekten memnuniyet duyuyoruz. Nadir IF hastalıklarının yönetiminde ek tedavi olarak geliştirdiğimiz bu formülasyonun küresel geliştirme programına odaklanmaya ve bağlı kalmaya devam ediyoruz. IF programımızın klinik dönüm noktaları sağlaması ve potansiyel lisans ortaklarından seyreltici olmayan fonlar getirebilecek iş geliştirme görüşmelerine konu olması bekleniyor. Uygun görülürse, Jaguar olarak crofelemer’in MVID endikasyonu için Breakthrough Therapy Designation başvurusu yapmayı ve bu endikasyon için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) 2027 ortasında Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı planlıyoruz. Pediatrik MVID hastalarında crofelemer’in yeni sıvı oral formülasyonunun yer aldığı kritik klinik çalışmamızda randomize çift kör tedavi aşamasını tamamladık. Çalışma tamamlandığında elde edilecek veriler, Breakthrough Therapy Designation başvurusu için temel oluşturabilir. MVID, ölümcül seyirli ve dünya genelinde yalnızca yaklaşık 200 hastada görülen son derece nadir bir pediatrik hastalık olduğundan, az sayıda MVID hastasında crofelemer ile yapılacak bir çalışma dahi klinik açıdan anlamlı ve önemli kabul edilecektir.” dedi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: morningstar.com
