Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Hemab Therapeutics (COAG), Paris’te düzenlenen Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği (ISTH) 2026 Kongresi’nde Von Willebrand hastalığı (VWD) için geliştirdiği HMB-002 tedavisine ilişkin yeni klinik verileri paylaştı ve HMB-003 programını tanıttı.
Hemab CEO’su Benny Sørensen, dünya genelinde milyonlarca kişinin VWD ve yoğun adet kanamaları gibi kanama bozukluklarıyla yaşadığını ve bu kişilerin aşırı kanamaları önleyecek güvenilir bir yönteme sahip olmadığını belirtti. Şirket, kongrede HMB-002’nin VWD’de mekanizma kanıtı sunan yeni verilerini ve tedavi edilen kanama olaylarına dair ön gözlemleri açıkladı. Ayrıca, yağ asidi konjugasyonlu peptit teknolojisine dayanan yeni antifibrinolitik HMB-003’ü tanıttı. HMB-003, öncelikli olarak yoğun adet kanamalarını hedefliyor ve hormon içermeyen, güçlü ve seçici bir etki sunacak şekilde tasarlandı.
Barts Health NHS Trust’tan hematolog Priyanka Raheja, HMB-002’nin VWD tedavisinde replasman gerektirmeyen bir yaklaşımı desteklediğini, tek bir deri altı dozun hem VWF hem de FVIII seviyelerini iki katından fazla artırdığını ve güvenli bir profil sergilediğini ifade etti. Raheja, HMB-002’nin hastalığın kökenine inerek VWD tedavi paradigmasını değiştirme potansiyeline sahip olduğunu vurguladı.
Program Sunumları
HMB-002, VWD’nin biyolojik nedenlerini replasman gerektirmeyen bir yaklaşımla hedefliyor; vücutta doğal olarak bulunan VWF ve FVIII seviyelerini artırıyor. İlk insan çalışmalarından elde edilen veriler, bu yaklaşımın güçlü bir temel oluşturduğunu gösteriyor.
Uzamış yarı ömür ve seyrek dozlama: Farmakokinetik analizler, doz bağımlı olarak Cmax’ta artış ve etki süresinde uzama olduğunu doğruladı.
Çift yönlü VWF ve FVIII artışı: Test edilen tüm doz gruplarında VWF ve FVIII seviyeleri doz bağımlı olarak yükseldi. A3 (150 mg) grubunda, her iki faktörde de 2,4 kat ve üzeri artış sağlandı; bu artış trombin üretiminin yeniden sağlanması, APTT’nin kısalması ve multimer dağılımının stabil kalmasıyla birlikte gözlendi. PK/PD profili, aylık dozlama potansiyelini destekliyor.
Güvenlik profili: Tedaviye bağlı yan etkilerin çoğu hafif veya orta şiddetteydi; ciddi bir yan etki görülmedi, hiçbir katılımcı çalışmadan ayrılmadı. Tromboembolik olay, enjeksiyon bölgesi reaksiyonu, trombositopeni veya aşırı duyarlılık reaksiyonu bildirilmedi.
Ön klinik gözlemler: Çalışmanın tekli artan doz (SAD) bölümü etkinliği ölçmek için tasarlanmamıştı; bu nedenle klinik gözlemler tanımlayıcı nitelikte. SAD gruplarında değerlendirilebilen 9 hastanın 8’inde, HMB-002 uygulamasını takip eden 28 günde tedavi gerektiren kanama görülmedi; ortalama ATBR 1,6 olarak kaydedildi. HMB-002 ile tedavi edilen katılımcılarda, tedavi öncesi ortalama ATBR 20,1 idi ve bu, Tip 1 VWD’de önemli bir hastalık yüküne işaret ediyor.
HMB-003, yağ asidi konjugasyonlu peptit yapısında yeni bir antifibrinolitik olarak geliştiriliyor. Özellikle yoğun adet kanamalarında pıhtı stabilizasyonu ve kanama azaltma amacıyla tasarlanan HMB-003, güçlü ve seçici antifibrinolitik aktivite ile uzun etki süresi sunuyor.
Güçlü ve seçici plazmin inhibisyonu: HMB-003, plazmini aktif bölgesinden doğrudan inhibe ediyor ve hem tPA hem de uPA yolaklarında fibrinolizi engelliyor. Klinik öncesi çalışmalarda trombin üretimi, trombosit fonksiyonu veya koagülasyon üzerinde olumsuz bir etki gözlenmedi.
Uzamış antifibrinolitik etki: Minipiglerde tek bir deri altı doz sonrası, HMB-003 birkaç saat içinde maksimum plazma seviyesine ulaştı ve yaklaşık bir hafta boyunca antifibrinolitik aktiviteyi sürdürdü. Bu, yoğun adet kanamalarında döngüye uyumlu dozlama potansiyelini destekliyor.
Von Willebrand Hastalığı Hakkında
Von Willebrand hastalığı (VWD), en yaygın kalıtsal kanama bozukluğudur ve Von Willebrand Faktörü (VWF) eksikliği veya işlev bozukluğu ile karakterizedir. Kadınlarda sık görülen mukokutanöz kanamalar ve yoğun adet kanamalarıyla kendini gösterebilir. Kanama şiddeti hafif olaylardan yaşamı tehdit eden kanamalara kadar değişebilir. Kronik kan kaybı, sıklıkla demir eksikliği anemisine yol açarak hastalık yükünü artırır ve özellikle klinik olarak hafif seyreden alt tiplerde yaşam kalitesini düşürür. Yaygın olmasına rağmen, mevcut tedaviler çoğunlukla semptom yönetimine odaklanmakta, hastalığın biyolojik temelini hedeflememektedir.
HMB-002 Hakkında
HMB-002, Von Willebrand hastalığının temel nedenini hedefleyen, sınıfında ilk olan deri altı profilaktik tedavi olarak geliştirilen monovalan bir insan antikorudur. VWF’nin C-terminal CK bölgesini hedefleyerek proteinin yıkımını önler ve endojen seviyeleri artırır; bu sırada fonksiyonunu korur. Klinik ve klinik öncesi veriler, anlamlı bir terapötik fayda potansiyeline işaret etmektedir. Detaylı bilgi için clinicaltrials.gov (NCT06610201 ve NCT06754852) adresi ziyaret edilebilir.
HMB-003 Hakkında
HMB-003, uzun yarı ömürlü, deri altı uygulanan peptit bazlı bir plazmin inhibitörüdür ve koagülasyon tıbbında kanıtlanmış bir terapötik hedefi temsil eder. Plazmini aktif bölgesinden doğrudan inhibe ederek, plazminojen aktivasyon yolundan bağımsız olarak fibrinolizi engeller. HMB-003, yoğun adet kanamaları, kalıtsal hemorajik telenjiektazi ve ameliyat dönemi kanama yönetimi gibi yüksek karşılanmamış ihtiyaçlara sahip birçok durumda uzun süreli kanama koruması sağlamak üzere optimize edilmiştir.
Hemab Therapeutics Hakkında
Hemab Therapeutics, kan pıhtılaşma bozukluklarının tedavisini yeniden şekillendirmeyi amaçlayan klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, dünya genelinde ciddi kanama ve trombotik hastalıklardan muzdarip milyonlarca hasta için yenilikçi tedaviler geliştirmeyi ve ticarileştirmeyi hedefliyor. Hemab, Glanzmann trombastenisi ve Faktör VII eksikliği için profilaktik tedavi olarak geliştirilen bispesifik antikor sutacimig (HMB-001), Von Willebrand hastalığı için monovalan antikor HMB-002 ve yoğun adet kanamaları ile diğer yüksek ihtiyaçlı durumlar için plazmin inhibisyonunu hedefleyen antifibrinolitik HMB-003 dahil olmak üzere, pıhtılaşma bozukluklarının tedavisinde kritik boşlukları dolduracak bir ürün portföyü oluşturuyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: quiverquant.com
