Harmony Biosciences (HRMY), EPX-100 (klemizol hidroklorür) adlı ilacın araştırmasına ilişkin yeni verileri, 5-9 Eylül tarihleri arasında Atina, Yunanistan’da düzenlenen 16. Avrupa Epilepsi Kongresi’nde sunacağını açıkladı.
Şirket, EPX-100’ü Dravet sendromu ve Lennox-Gastaut sendromunun tedavisi için araştırıyor. Bu kapsamda ARGUS ve LIGHTHOUSE adlı iki klinik çalışma yürütülüyor. Her iki çalışma için de hasta alımları devam ediyor. Detaylı bilgiye argustrial.com ve lighthouselgsstudy.com adreslerinden ulaşılabiliyor.
Poster sunumlarının detayları şöyle:
Özet Başlığı: Dravet Sendromlu Hastalarda Yardımcı Tedavi Olarak EPX-100: ARGUS Çalışmasının Açık Etiketli Uzatma Fazından Ön Sonuçlar
Poster No: P0342
Tarih/Saat: 6 Eylül, 14:00-15:00 (EEST)
Özet Başlığı: EPX-100 (Klemizol Hidroklorür) ile Seçili CYP Enzimleri için Klinik Sondalarla İlaç-İlaç Etkileşimi Çalışması
Poster No: P0331
Tarih/Saat: 6 Eylül, 14:00-15:00 (EEST)
Klemizol Hidroklorür (EPX-100) Hakkında
EPX-100, klemizol hidroklorür etken maddesiyle Dravet sendromu (DS) ve Lennox-Gastaut sendromu (LGS) tedavisi için geliştiriliyor. EPX-100, merkezi 5-hidroksitriptamin reseptörlerini hedefleyerek serotonin sinyalini modüle ediyor. Aday ilaç, sıvı formda günde iki kez ağız yoluyla uygulanıyor ve özel bir fenotip temelli zebra balığı ilaç tarama platformu kullanılarak geliştirildi. DS, SCN1A genindeki fonksiyon kaybı mutasyonundan kaynaklanıyor ve scn1 mutant zebra balıkları, DS’li bireylerde görülen genetik ve fenotipik özellikleri yansıtıyor. scn1Lab mutant zebra balığı modeli, merkezi sinir sisteminde Nav1.1’i modüle eden bileşiklerin yüksek verimli taramasında kullanılıyor.
Dravet Sendromu Hakkında
Dravet sendromu (DS), bebeklikte başlayan, ağır ve ilerleyici seyreden epileptik ensefalopatidir ve hastaların yaşam kalitesini ciddi şekilde etkiler. DS, yaşamın ilk yılında başlar; sık ve şiddetli nöbetler, zihinsel engel ve ani beklenmedik epilepsi kaynaklı ölüm riskiyle karakterizedir. DS vakalarının yaklaşık yüzde 85’i, voltaj kapılı sodyum kanalını kodlayan SCN1A genindeki yeni ortaya çıkan fonksiyon kaybı mutasyonlarından kaynaklanır. DS’nin tahmini görülme sıklığı 1:15.700’dür.
Lennox-Gastaut Sendromu Hakkında
Lennox-Gastaut sendromu (LGS), 3-5 yaş arası çocuklarda başlayan, nadir ve ilaca dirençli epileptik ensefalopatidir. LGS’nin nedeni bilinmemekle birlikte, genetik ve beyindeki yapısal farklılıklar dahil olmak üzere çok çeşitli faktörlerle ilişkili olabilir. Hastalarda atonik nöbetler dahil olmak üzere çoklu nöbet tipleri ile gelişimsel, bilişsel ve davranışsal sorunlar görülür. LGS, ABD’de yaklaşık 48.000 hastayı etkiler.
Harmony Biosciences Hakkında
Harmony Biosciences, nadir görülen nörolojik hastalıklara sahip ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları bulunan hastalar için yenilikçi tedaviler geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanan bir ilaç şirketidir. Yenilikçi bilim, vizyoner yaklaşım ve göz ardı edilen hastalara adanmışlıkla hareket eden Harmony Biosciences, nadir nörolojik hastalıklara sahip hastaların daha iyi bir yaşam sürmesini sağlayacak tedavi olanaklarını geliştirmeyi amaçlıyor. 2017 yılında Paragon Biosciences, LLC tarafından kurulan ve merkezi Plymouth Meeting, Pennsylvania’da bulunan şirket, empati ve inovasyonun birleşimiyle daha iyi bir gelecek inşa etmeyi hedefliyor. Daha fazla bilgi için www.harmonybiosciences.com adresi ziyaret edilebilir.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: quiverquant.com
