Genetik kökenli nöromüsküler hastalıkların tedavisine odaklanan klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Dyne Therapeutics (DYN), DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 ve DYNE-255 adaylarının DMD (Duchenne Musküler Distrofi) tedavisinde sırasıyla 53, 45, 44 ve 55. ekzon atlamasına uygun hastalar için geliştirilmesine yönelik preklinik verileri paylaşacağını açıkladı. Söz konusu veriler, 25-27 Eylül 2026 tarihlerinde San Antonio, Teksas’ta düzenlenecek 27. Nöromüsküler Çalışma Grubu (NMSG) Bilimsel Toplantısı’nda sunulacak.
Dyne’ın bilimsel direktörü Dr. Ranjan Batra, “DMD’de 51. ekzon atlamasına uygun hastalar için z-rostudirsen’in potansiyel lansmanına yaklaşırken, diğer mutasyonlar için de lider bir ürün portföyü oluşturmayı hedefliyoruz. Bu preklinik sonuçlar, FORCE™ platformumuzun DMD ile ilişkili dokulara terapötik yükleri etkin şekilde ulaştırma ve anlamlı ekzon atlaması ile distrofin üretimini sağlama konusundaki güvenimizi pekiştiriyor. Bu da programlarımızın IND öncesi çalışmalara ilerlemesini destekliyor.” dedi.
Sunulacak veriler arasında şunlar yer alacak:
– DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 ve DYNE-255 için in vitro ekzon atlama sonuçları.
– DYNE-253 için in vivo farmakokinetik ve farmakodinamik sonuçlar; bu kapsamda DMD’nin Del52 fare modelinde ekzon atlama ve distrofin düzeyleri.
Poster Sunumu Detayları
Özet Başlığı: DMD için Teslimat: FORCE platformu ile geniş bir DMD hasta grubuna yönelik ekzon atlatıcı oligonükleotidlerin ulaştırılması Poster Oturumu Tarih ve Saati: 25 Eylül Cuma, 17:00-19:00 CT (18:00-20:00 ET)
Poster sunumu, oturumun başlangıcıyla birlikte Dyne’ın internet sitesindeki Bilimsel Yayınlar & Sunumlar bölümünde erişime açılacak.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: quiverquant.com
