BioMarin Pharmaceutical Inc. şirketi, nadir bir metabolik bozukluk olan fenilketonüri (PKU) hastası gençler üzerinde yürüttüğü bir ilaç çalışmasından olumlu sonuçlar aldığını açıkladı.
Şirketin Palynziq adlı ilacı, 12-17 yaş arası PKU hastası gençlerde kan fenilalanin seviyelerini önemli ölçüde düşürdü. İlacın güvenlik profili de beklentilerle uyumluydu.
Palynziq, yetişkin PKU hastaları için onaylanmış ilk ve tek enzim tedavisi olma özelliğini taşıyor. Şirket, bu olumlu sonuçlarla ilacın gençlerde de kullanımı için onay almayı hedefliyor.
İlaç şu anda ABD’de yetişkinlerde, Avrupa Birliği, Kanada ve Brezilya’da 16 yaş ve üstü, Japonya’da ise 15 yaş ve üstü PKU hastalarında kullanım için onaylı durumda.
Bu gelişmenin ardından BioMarin hisseleri hafif bir artış gösterdi.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
