Bayer’in iştiraki AskBio, kronik kalp yetmezliği hastaları için geliştirdiği deneysel gen tedavisinin Faz 2 çalışmasında hasta alımını tamamladı. İlk verilerin 2027’nin ilk yarısında açıklanması bekleniyor.
Çalışmada, 170’den fazla hasta ya yeni gen tedavisini ya da plasebo aldı. AskBio, çalışmanın başlangıç verilerini Avrupa Kardiyoloji Kongresi’nde paylaştı. Bu açıklama, denemenin planlandığı gibi ilerlediğini gösteriyor ancak tedavinin işe yarayıp yaramadığı veya güvenli olup olmadığına dair henüz bir kanıt sunulmuyor. 2027’de çıkacak olumlu sonuçlar, AskBio’nun kalp yetmezliği tedavisindeki yaklaşımını güçlendirebilir; olumsuz sonuçlar ise gen tedavisinin bu hasta grubunda işe yarayıp yaramayacağı konusunda soru işaretleri yaratabilir.
GenePHIT adlı bu çalışma, kalp yetmezliğinde yapılan en büyük gen tedavisi denemelerinden biri olarak öne çıkıyor ve 12 ülkede, 64 merkezde gerçekleştirildi. Katılımcıların çoğu, mevcut tedavilere rağmen ciddi semptomlar yaşayan hastalardan oluşuyor.
Tedavi, tek seferlik bir işlemle kalbe uygulanıyor ve bağışıklık baskılayıcı ilaç gerektirmiyor. Çalışmada, kalp yetmezliğine bağlı ölümler ve hastalığın şiddetindeki değişimler gibi sonuçlar değerlendirilecek.
Şu an için, açıklanan veriler tedavinin faydalı olup olmadığına dair bir bilgi sunmuyor. Umiposgene parvec adlı bu gen tedavisi henüz herhangi bir ülkede onaylanmış değil ve güvenliği ile etkinliği kanıtlanmış değil.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
