Bayer AG’nin tamamına sahip olduğu ve bağımsız olarak faaliyet gösteren gen tedavisi şirketi AskBio, kalp yetmezliği alanında bugüne kadar gerçekleştirilen en büyük randomize gen tedavisi çalışmalarından biri olan GenePHIT’in başlangıç katılımcı özelliklerini açıkladı. Bu sunum, çalışmanın başarılı bir şekilde katılımcı alımını tamamladığını ve bu büyüklükte çok uluslu gen tedavisi çalışmalarının gerçekleştirilebileceğini gösteriyor. Faz 2 klinik çalışma, tek seferlik deneysel gen tedavisi umiposgene parvec’in (AB-1002) kalp fonksiyonunu iyileştirme potansiyelini değerlendiriyor. Çalışmanın başlangıç verileri, Münih’te düzenlenen Avrupa Kardiyoloji Derneği (ESC) Kongresi’nde sunuluyor.
Başlangıç özellikleri, GenePHIT’e dahil edilen popülasyonun genel bir görünümünü sunarken, kılavuzlara uygun tıbbi tedavi alan, ejeksiyon fraksiyonu azalmış non-iskemik kalp yetmezliği (HFrEF) hastalarının başarılı bir şekilde çalışmaya dahil edildiğini gösteriyor. GenePHIT, umiposgene parvec’in doğrudan kalbe, bağışıklık baskılaması olmadan, standart bir kateter aracılığıyla uygulanmasının etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli bir Faz 2 çalışma.
GenePHIT’in baş araştırmacısı ve yürütme komitesi üyesi Dr. Timothy D. Henry, kalp yetmezliği tedavisinde önemli ilerlemelere rağmen birçok hastanın ilerleyici ventrikül disfonksiyonu, tekrarlayan hastane yatışları ve erken ölüm riskiyle karşı karşıya olduğunu belirtti. Henry, GenePHIT’in, kalp yetmezliğinde büyük ölçekli, çok uluslu randomize gen tedavisi çalışmalarının başarılı bir şekilde yürütülebileceğini göstererek alan için önemli bir dönüm noktası olduğunu vurguladı. Çalışmaya dahil edilen popülasyonun, güncel standart tedavi alan hastaları yansıtması sayesinde, tek seferlik deneysel gen tedavisinin sonuçları anlamlı şekilde değerlendirilmiş olacak.
GenePHIT kapsamında 170’ten fazla katılımcı, umiposgene parvec veya plasebo ile randomize edildi. Katılımcılar, beta blokerler, anjiyotensin reseptör-neprilisin inhibitörleri, sodyum-glukoz kotransporter 2 inhibitörleri ve mineralokortikoid reseptör antagonistleri gibi mevcut kalp yetmezliği tedavileriyle birlikte takip edildi.
AskBio’nun Geliştirme ve Medikal Direktörü Dr. Canwen Jiang, GenePHIT’ten elde edilen bu başlangıç verilerinin, umiposgene parvec programının kalp yetmezliği alanındaki ilerlemesinde önemli bir kilometre taşı olduğunu belirtti. Jiang, 12 ülkede 64 merkezde yürütülen çalışmanın, bu yaklaşımın temsili bir popülasyonda değerlendirilebileceğini gösterdiğini ifade etti. Bu başlangıç verilerinin, 2027’nin ilk yarısında beklenen ilk etkinlik ve güvenlik sonuçlarının yorumlanması için güçlü bir temel oluşturduğunu ve umiposgene parvec’in kalp yetmezliği hastaları için potansiyel bir tedavi olarak geliştirilmesine katkı sağlayacağını ekledi.
GenePHIT katılımcıları, Kanada, ABD, Birleşik Krallık ve Avrupa Birliği ülkeleri dahil olmak üzere 64 merkezde tedavi edildi. Bu klinik çalışma, kalp yetmezliği hastalarında gen tedavisinin koroner damar yoluyla uygulanmasını değerlendiren en büyük çalışmalardan biri olarak öne çıkıyor. Çalışmaya dahil edilenlerin neredeyse yarısında atriyal fibrilasyon öyküsü bulunurken, yaklaşık yüzde 45’inde implante edilebilir kardiyoverter defibrilatör vardı.
Umiposgene parvec, henüz herhangi bir düzenleyici otorite tarafından onaylanmamış olup, güvenlik ve etkinliği kanıtlanmamıştır.
Umiposgene parvec (AB-1002) hakkında
Umiposgene parvec, kalbe doğrudan uygulanan ve doğal olarak bulunan protein inhibitör-1’in (I-1c) modifiye edilmiş bir versiyonunun üretimini teşvik eden deneysel bir tek seferlik gen tedavisidir. Bu tedavi, kalp yetmezliğiyle ilişkili protein fosfataz 1’in etkisini bloke etmeyi ve hücre içi kalsiyum sinyalizasyonunu eski haline getirerek kalp kasılmasını iyileştirmeyi hedefler.
Kalp yetmezliği hakkında
Kalp yetmezliği, kalbin vücudun ihtiyaçlarını karşılayacak kadar verimli kan pompalayamaması durumunda ortaya çıkar ve organlara yeterli oksijen sağlanamamasına yol açar. Bu durum, vücut dokularında sıvı birikimine neden olur. Belirtiler arasında nefes darlığı, bacak ve ayak bileklerinde sıvı birikimine bağlı şişlik ve yorgunluk yer alabilir. Dünya genelinde 64 milyondan fazla kişinin kalp yetmezliğiyle yaşadığı tahmin edilmektedir.
GenePHIT hakkında
GenePHIT, 18 yaş üstü kadın ve erkeklerde non-iskemik kardiyomiyopati, New York Kalp Derneği (NYHA) Sınıf III kalp yetmezliği semptomları ve azalmış ejeksiyon fraksiyonu olan hastalarda, deneysel gen tedavisi umiposgene parvec’in antegrad intrakoroner arter infüzyonuyla tek seferlik uygulanmasının etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere yürütülen adaptif, çift kör, plasebo kontrollü, randomize, çok merkezli bir Faz 2 çalışmadır. Çalışma, kardiyovasküler nedenli ölümler ile NYHA sınıflandırmasında, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunda ve altı dakikalık yürüme mesafesinde başlangıca göre değişimi değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. GenePHIT katılımcıları, ABD, Kanada, Avusturya, Almanya, Hollanda, İspanya, Belçika, Macaristan, Polonya, Bulgaristan, Romanya ve Birleşik Krallık’ta toplam 64 merkezde randomize edilmiştir. Detaylı bilgi için euclinicaltrials.eu (EUCT#2024-510581-17-00), clinicaltrials.gov (NCT#05598333) veya askbio.com adresleri ziyaret edilebilir.
AskBio hakkında
AskBio, Bayer AG’nin tamamına sahip olduğu ve bağımsız olarak faaliyet gösteren bir iştiraki olarak, gen tedavisini nadir ve yaygın hastalıklarla yaşayan daha geniş bir hasta kitlesinin hayatını dönüştürebilecek yeni bir çağa taşımayı hedefleyen entegre bir gen tedavisi şirketidir. Şirket, tek bir gen veya çoklu faktörlerle ilişkili kardiyovasküler, merkezi sinir sistemi ve nöromüsküler hastalıklar dahil olmak üzere çeşitli endikasyonlarda klinik program portföyüne sahiptir. Klinik aşamadaki portföyünde kalp yetmezliği, kuşak kas distrofisi, multisistem atrofisi, Parkinson hastalığı ve Pompe hastalığı için deneysel tedaviler yer almaktadır. AskBio’nun uçtan uca gen tedavisi platformu, araştırma ve ticari üretimi daha erişilebilir ve uygun maliyetli kılan Pro10™ teknolojisi ve Aava™ üretim platformunu içerir. Merkezi Durham, Kuzey Karolina’da bulunan şirket, beş ülkede 900’den fazla çalışanı ile gen tedavisi alanında erken dönemde yenilikçi olmuştur ve AAV üretimi ile kimerik kapsidler gibi alanlarda 600’den fazla patent ve başvuruya sahiptir. Daha fazla bilgi için www.askbio.com adresi ziyaret edilebilir.
Bayer hakkında
Bayer, sağlık ve beslenme alanlarında temel yetkinliklere sahip küresel bir yaşam bilimleri şirketidir. “Herkes için sağlık, kimse için açlık yok” misyonuyla hareket eden şirket, ürün ve hizmetleriyle büyüyen ve yaşlanan dünya nüfusunun karşılaştığı büyük zorlukların üstesinden gelinmesine katkı sağlamayı amaçlar. Bayer, sürdürülebilir kalkınmayı desteklemeye ve faaliyetleriyle olumlu bir etki yaratmaya kararlıdır. Aynı zamanda, Grup yenilik ve büyüme yoluyla kârlılığını artırmayı ve değer yaratmayı hedefler. Bayer markası, dünya genelinde güven, güvenilirlik ve kaliteyle özdeşleşmiştir. 2025 mali yılında, Grup yaklaşık 88.000 kişiyi istihdam etmiş ve 45,6 milyar euro satış geliri elde etmiştir. Ar-Ge harcamaları ise 5,8 milyar euro olarak gerçekleşmiştir. Ayrıntılı bilgi için www.bayer.com adresi ziyaret edilebilir.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: marketscreener.com
