Ascendis Pharma, perşembe günü geç saatlerde yaptığı açıklamada, Faz 2 PaTH Forward çalışmasından elde edilen beş yıllık verilerin, TransCon PTH’nin hipoparatiroidizmi olan yetişkinlerde kalıcı etkinlik ve güvenlik sağlarken çoğu hastanın geleneksel tedaviyi bırakmasına olanak tanıdığını gösterdiğini belirtti.
266. haftada hastaların %82’si normal serum kalsiyum seviyeleri, aktif D vitamini kullanımının olmaması ve günlük 600 mg’ın altında kalsiyum takviyesinden oluşan bileşik yanıt son noktasına ulaşırken, %96’sı aktif D vitamininden ve %95’i terapötik kalsiyum dozlarından bağımsız hale geldi.
Şirket, böbrek fonksiyonlarındaki iyileşmelerin beş yıl boyunca korunduğunu, ortalama tahmini glomerüler filtrasyon hızının başlangıca göre 9,4 mL/dk/1,73 metrekare arttığını, 24 saatlik idrar kalsiyum seviyelerinin 26 hafta içinde normalleştiğini ve semptomlar ile yaşam kalitesindeki kalıcı iyileşmelerle birlikte 266. haftaya kadar normal kaldığını ifade etti.
Biyofarmasötik şirketi, TransCon PTH’nin genellikle iyi tolere edildiğini ve yeni bir güvenlik sinyali tespit edilmediğini bildirdi. Çoğu yan etkinin hafif veya orta dereceli olduğu, çalışma ilacıyla ilişkili herhangi bir tedaviyi bırakma durumu yaşanmadığı ve yalnızca bir hastada güvenlik veya etkinlik üzerinde hiçbir etkisi olmayan geçici, nötralize edici olmayan anti-PTH antikorları geliştiği belirtildi.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: MT Newswires
