Arrowhead Pharmaceuticals, plozasiran adlı ilacının şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yapılan SHASTA-3 ve SHASTA-4 adlı iki Faz 3 çalışmasında trigliserid seviyelerini ve akut pankreatit ataklarını önemli ölçüde azalttığını açıkladı. 12 aylık tedavinin ardından medyan trigliserid seviyeleri sırasıyla %79 ve %81 oranında düştü.
Şirket, elde edilen olumlu sonuçların ardından ilacın kullanım alanını mevcut nadir genetik hastalık olan ailesel şilomikronemi sendromunun ötesine genişletmek için 2026 sonuna kadar ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) ek Yeni İlaç Başvurusu yapmayı ve süreci hızlandırmak için Öncelikli İnceleme Kuponu kullanmayı planlıyor.
İki çalışmada toplam 757 yetişkin, üç ayda bir enjeksiyon yoluyla 25 miligram plozasiran veya plasebo aldı. Tedavi edilen hastaların %90’ından fazlası trigliserid seviyelerini şiddetli hipertrigliseridemi ile ilişkili eşik olan 500 miligram/desilitrenin altına düşürürken, yarısından fazlası 150 miligram/desilitrenin altındaki seviyelere ulaştı.
Önceden belirlenmiş havuzlanmış bir analiz, plozasiranın akut pankreatit olaylarının oranını plaseboya kıyasla %78 oranında azalttığını gösterdi. Mutlak risk azalması %4,1 olarak gerçekleşti. Trigliserid seviyesi en az 500 miligram/desilitre olan ve pankreatit geçmişi bulunan daha yüksek riskli hastalarda ise olay oranı %91 düştü.
Genel yan etki oranları hem plozasiran hem de plasebo gruplarında %73 olarak gerçekleşti. Ciddi yan etkiler, plasebo alanların %10’una kıyasla tedavi edilen hastaların %8,3’ünde görüldü. Şirket, bu verileri Münih’teki Avrupa Kardiyoloji Derneği Kongresi’nde paylaştı.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
