Alnylam Pharmaceuticals pazar günü, Amvuttra’nın Pfizer’ın tafamidis ilacını halihazırda alanlar da dahil olmak üzere transtiretin amiloidozu olan çeşitli hastalarda kullanımını destekleyen yeni analizler sundu. Şirket ayrıca, yılda iki enjeksiyonla yüksek tansiyonu kontrol altına almak için tasarlanmış deneysel bir RNA müdahale ilacı olan zilebesiran için umut verici alt grup bulguları bildirdi. Alnylam verileri Münih’te düzenlenen Avrupa Kardiyoloji Kongresi’nde paylaştı.
Yatırımcılar için Amvuttra analizleri, ilacın kardiyomiyopatili transtiretin amiloidozu (ATTR-CM) için büyüyen pazardaki konumunu güçlendirmeye yardımcı olabilir. Ancak çalışma, tafamidis’e Amvuttra eklenmesinin tek başına tafamidis’ten daha üstün olduğunu kanıtlamak için tasarlanmamıştı. Zilebesiran hipertansiyonda potansiyel olarak daha büyük bir ticari fırsat sunuyor, ancak değeri devam eden Faz 3 kardiyovasküler sonuçlar çalışmasına bağlı olacak.
Faz 3 HELIOS-B çalışmasında, tedavi edilen 654 hastanın 259’u çalışma başladığında tafamidis alıyordu. Amvuttra’nın herhangi bir nedene bağlı ölüm ve tekrarlayan kardiyovasküler olaylardan oluşan bileşik ölçüm üzerindeki etkisinin, hastaların tafamidis alıp almadığına bakılmaksızın tutarlı olduğu görüldü.
Amvuttra ile tedavi edilen hastalar ayrıca plasebo alanlara kıyasla yürüme yeteneğinin daha iyi korunduğunu gösterdi. Sağlık durumundaki iyileşmeler hem monoterapi hem de kombinasyon gruplarında kaydedildi, ancak etki halihazırda tafamidis alan hastalar arasında daha küçüktü.
Amvuttra ve tafamidis kombinasyonu tek başına tafamidis ile karşılaştırıldığında güvenlik sonuçları genel olarak benzerdi. Çalışma, kombinasyon tedavisinin spesifik faydasını belirlemek için tasarlanmamıştı, bu da söz konusu tedavi stratejisini desteklemek için daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulacağı anlamına geliyor.
Ayrı bir post hoc analizi, Amvuttra ile tedavi edilen hastaların fiziksel fonksiyon, biliş, canlılık, psikolojik sağlık ve duyusal yetenekten oluşan bileşik bir ölçümde %25 daha az bozulma yaşadığını buldu. Tedavi ayrıca bu ölçümde gerileme riskinde %52’lik bir azalma ile ilişkilendirildi.
Başka bir havuzlanmış analiz, Amvuttra ve Alnylam’ın Onpattro ilaçlarının dört Faz 3 çalışmasından 1.402 hastayı kapsadı. Bulgular, RNA müdahale tedavisinin transtiretin amiloidozunun kardiyak ve nörolojik formlarında kadınlarda ve erkeklerde tutarlı etkiler ürettiğini gösterdi.
Alnylam ayrıca zilebesiran’ın Faz 2 KARDIA-3 çalışmasından bir post hoc alt grup analizi sundu. Bir diüretik ve en az bir başka tansiyon ilacı alan, kontrol altına alınamayan hipertansiyonu olan yüksek riskli hastalar arasında zilebesiran, sistolik kan basıncında daha geniş çalışma popülasyonunda görülenlerden daha büyük düşüşler sağladı.
Düşüşler gündüz ve gece saatlerine yayıldı. Gece kan basıncının yüksek olması artan kardiyovasküler riskle ilişkili olduğundan bu durum klinik olarak önemli olabilir.
Zilebesiran bulguları keşif amaçlıdır ve tamamlanmış bir Faz 3 çalışmasından ziyade seçilmiş bir alt gruptan gelmektedir. Alnylam, ilacın sürekli kan basıncı etkilerinin daha az kardiyovasküler olaya dönüşüp dönüşmediğini belirlemek için tasarlanmış küresel bir Faz 3 çalışması olan ZENITH’te ilacı değerlendiriyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
