Agios Pharmaceuticals (AGIO), önde gelen ürünü olan oral pirüvat kinaz (PK) aktivatörü mitapivat’ın orak hücre hastalığı (SCD) tedavisinde kullanımı için FDA’ye yaptığı ek yeni ilaç başvurusunun (sNDA) kabul edildiğini açıkladı.
Mitapivat’ın SCD tedavisi için yapılan sNDA başvurusu, FDA’in hızlandırılmış onay süreci kapsamında değerlendiriliyor. FDA, bu başvuruya öncelikli inceleme statüsü verdi ve düzenleyici kurumun kararını 1 Kasım 2026 tarihinde açıklaması bekleniyor. Öncelikli inceleme, FDA’in başvurulara standart incelemeye kıyasla altı ayda yanıt vermeyi hedeflediği anlamına geliyor.
Mitapivat’ın onaylanması halinde, SCD hastaları için onaylanan ilk oral PK aktivatörü olması bekleniyor.
AGIO Hisse Performansı
Yıl başından bu yana Agios hisseleri %61,7 yükselirken, sektör genelindeki artış %6,8 seviyesinde kaldı.
Mitapivat, ABD’de Pyrukynd ve Aqvesme olmak üzere iki marka adıyla pazarlanıyor. Pyrukynd, PK eksikliği olan yetişkinlerde hemolitik anemi tedavisi için onaylı. Aqvesme ise aralık 2025’te alfa veya beta talasemiye bağlı anemi tedavisi için onay aldı ve ocak 2026’da REMS programının uygulanmasının ardından ABD’de piyasaya sürüldü.
ABD dışında mitapivat, hem PK eksikliği hem de talasemi endikasyonları için Pyrukynd adıyla pazarlanmaya devam ediyor. Pyrukynd, Avrupa Birliği’nde PK eksikliği için daha önce onaylanmıştı; talasemi endikasyonu için ise mayıs 2026’da onay aldı.
Agios’un SCD’de Mitapivat ile Son Gelişmeleri
Agios, mayıs 2026’da mitapivat’ın SCD tedavisinde hızlandırılmış onay alabilmesi için FDA’ye sNDA başvurusunda bulundu.
Bu başvuru, FDA ile yapılan ve mitapivat’ın hızlandırılmış onayını destekleyecek doğrulayıcı bir klinik çalışmanın tasarımı konusunda sağlanan mutabakatın ardından geldi. Söz konusu çalışma, SCD hastalarında mitapivat’ın transfüzyon ihtiyacını azaltma potansiyelini değerlendirmek üzere tasarlandı ve ana hedef olarak 52. haftada transfüzyonsuz olma durumunu ölçüyor.
Kasım ayında AGIO, 16 yaş ve üzeri SCD hastalarında mitapivat’ı değerlendiren RISE UP çalışmasının faz III bölümüne ait üst düzey verileri açıkladı. Çalışma ana hedeflerine ulaşamasa da, şirketin bulguları ilacın hastalarda daha net klinik faydalar sağladığını gösterdi.
FDA ile yapılan bir toplantıda Agios, RISE UP çalışmasının karışık sonuçlarını sundu. Bunun ardından kurum, hızlandırılmış onayı destekleyecek doğrulayıcı bir klinik çalışma tasarımı önerisinin sunulmasını tavsiye etti.
Mitapivat SCD için onaylanırsa, hızlandırılmış onayın geleneksel onaya dönüştürülebilmesi için doğrulayıcı bir çalışma gerekecek.
AGIO Zacks Notu ve Sektördeki Alternatifler
Agios şu anda Zacks’te 3. sırada (TUT) yer alıyor.
Biyoteknoloji sektöründe daha yüksek notlara sahip bazı hisseler ise Amarin (AMRN), Kiniksa Pharmaceuticals (KNSA) ve Liquidia Corporation (LQDA). Bu şirketlerin her biri Zacks’te 1. sırada (GÜÇLÜ AL) bulunuyor.
Son 60 günde Amarin’in 2026 yılı hisse başına zarar tahmini 15,20 dolardan 65 sente, 2027 yılı için ise 13 dolardan 51 sente geriledi. AMRN hisseleri yıl başından bu yana %10,8 yükseldi. Amarin, son dört çeyreğin üçünde beklentileri aşarken, birinde beklentilerin altında kaldı; ortalama sürpriz oranı %50,02 oldu.
Kiniksa Pharmaceuticals’ın 2026 yılı hisse başına kâr tahmini 1,24 dolardan 1,25 dolara, 2027 yılı için ise 1,70 dolardan 1,76 dolara yükseldi. KNSA hisseleri yıl başından bu yana %63,1 değer kazandı. Şirket, son dört çeyreğin ikisinde beklentileri aşarken, diğer ikisinde beklentilerin altında kaldı; ortalama sürpriz oranı %1,53 olarak gerçekleşti.
Liquidia’nın 2026 yılı hisse başına kâr tahmini 1,50 dolardan 3,02 dolara, 2027 yılı için ise 2,91 dolardan 4,92 dolara yükseldi. LQDA hisseleri yıl başından bu yana %135,5 artış gösterdi. Liquidia, son dört çeyreğin üçünde beklentileri aşarken, birinde beklentilerin altında kaldı; ortalama sürpriz oranı %54,40 oldu.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: yahoo.com
