4D Molecular Therapeutics (FDMT), ileri evre biyoteknoloji alanında faaliyet gösteren ve hastalığa özel, uzun etkili tedaviler geliştiren bir şirket olarak, yaşa bağlı ıslak makula dejenerasyonu (ıslak AMD) hastalarında uygulanan 4D-150 aday ilacının PRISM Faz 2b klinik çalışmasından elde edilen iki yıllık olumlu verileri açıkladı. Sonuçlar, Tennessee Retina’dan Dr. Carl Awh tarafından Amerikan Retina Uzmanları Derneği’nin (ASRS) 44. yıllık bilimsel toplantısında sözlü sunum olarak paylaşıldı.
PRISM Faz 2b Klinik Çalışması İki Yıllık Verileri (Veri Kesim Tarihi: 18 Mayıs 2026)
Çalışma ve Hasta Grubu Özeti
Faz 2b çalışmasında, 4D-150 aday ilacı tek doz olarak iki farklı doz seviyesinde (3E10 ve 1E10 vg/göz) toplam 45 hastaya uygulandı. 3E10 vg/göz dozu, 4FRONT Faz 3 klinik çalışmaları için seçildi.
Faz 2b genel kohortunda, hastalığın geniş spektrumunda 30 hasta 3E10 vg/göz, 15 hasta ise 1E10 vg/göz dozu aldı.
Alt grupta ise son 6 ay içinde tanı almış 15 hasta (3E10 vg/göz) yer aldı. Bu grup, 4FRONT Faz 3 çalışmasına alınan hasta popülasyonuna en yakın örnek olarak değerlendirildi.
Faz 2b Etkinlik Sonuçları (2 Yıl):
– En iyi düzeltilmiş görme keskinliği (BCVA) istikrarlı şekilde korundu.
– Optik koherens tomografi ile ölçülen merkezi subfield kalınlığı (CST) kontrol altında tutuldu.
– Tedavi yükünde anlamlı, kalıcı ve klinik olarak önemli azalma sağlandı:
– Genel kohortta: Tedavi yükünde %78 azalma (hasta başına ortalama 2,7 ek enjeksiyon; standart aflibercept 2 mg Q8W ile öngörülen 12 enjeksiyona kıyasla).
– Yeni tanı alan alt grupta: Tedavi yükünde %87 azalma (hasta başına ortalama 1,6 ek enjeksiyon; standart aflibercept 2 mg Q8W ile öngörülen 12 enjeksiyona kıyasla).
– Faz 3 dozu lehine doz yanıtı, iki yıl boyunca korundu.
Faz 3 Dozu İçin Güvenlik Verileri (PRISM Faz 1/2a & 2b, n=71)
– 4D-150 genel olarak iyi tolere edildi.
– Göz içi inflamasyon: Daha önce bildirildiği üzere, 4D-150 uygulamasından sonraki ilk 6 ayda (28 hafta), hastaların %2,8’inde (2/71) hafif (1+) göz içi inflamasyon görüldü. Bu vakalar geçici olup tek bir zaman noktasında saptandı.
– 28 haftadan sonra, veri kesim tarihinde tüm hastalarda 2 ila 4 yılı aşkın takipte yeni inflamasyon vakası görülmedi.
– Şimdiye kadar 4D-150 ile ilişkili hipotoni, endoftalmi, vaskülit, tıkayıcı/tıkayıcı olmayan retinal vaskülit veya koroidal efüzyon bildirilmedi.
4DMT Kurucu Ortağı, Başkanı ve CEO’su Dr. David Kirn, iki yıllık PRISM verilerinin, 4D-150’nin ıslak AMD tedavisinde temel bir tedavi seçeneği olma potansiyelini güçlendirdiğini belirtti. Kirn, görme keskinliği ve anatomik kontrolün istikrarlı şekilde korunmasının, tedavi yükündeki anlamlı azalma ve uzun vadeli tolere edilebilirlikle birleşerek retina uzmanları ve hastaları için dönüştürücü bir tedavi sunma konusundaki güvenlerini artırdığını ifade etti.
Tennessee Retina’dan Dr. Carl Awh ise, retina uzmanları ve hastalar için görmeyi korumak adına yoğun enjeksiyon programını sürdürmenin büyük bir zorluk olduğunu, iki yıllık PRISM sonuçlarının ise tek bir intravitreal 4D-150 uygulamasının uzun vadeli anti-VEGF ve hastalık kontrolü sağlayabileceğini gösterdiğini söyledi. Awh, tedavi yükünün azaltılmasının, hastaların uzun vadede görmelerini koruma şansını artıracağını vurguladı.
ASRS sunumunun tamamı, 4DMT’nin internet sitesinde Bilimsel Sunumlar bölümünde yer alıyor.
4D-150 Hakkında
4D-150, tek bir intravitreal enjeksiyon sonrası retina içinde çok yıllık, hatta ömür boyu sürebilecek anti-VEGF biyolojik (aflibercept ve anti-VEGF-C) salınımı sağlamak üzere tasarlanmış potansiyel bir temel tedavi adayıdır. 4D-150, şirketin kendi geliştirdiği ve evrimleştirdiği intravitreal AAV vektörü R100’ü kullanıyor. Bu aday ilaç, dünya genelinde milyonlarca hastayı etkileyen ıslak AMD ve diyabetik makula ödemi (DME) için geliştirilmekte olup, hastaları sık enjeksiyonlardan kurtarırken görmeyi korumayı hedefliyor.
Islak AMD Hakkında
Islak AMD (yaşa bağlı ıslak makula dejenerasyonu), başta ABD, AB ve Japonya olmak üzere büyük pazarlarda önümüzdeki beş yıl içinde 4 milyonun üzerinde kişiyi etkilemesi beklenen yaygın bir hastalıktır. ABD’de her yıl yaklaşık 200 bin yeni vaka tanısı konulmaktadır. Islak AMD, retinanın merkezi bölgesi olan makulada anormal kan damarlarının büyümesiyle (maküler neovaskülarizasyon, MNV) karakterizedir. MNV, retinada şişlik, ödem, kanama ve skarlaşmaya yol açarak görme bozukluğu ve görme keskinliğinde azalmaya neden olur. Anormal damarların çoğalması ve sızıntısı, VEGF tarafından tetiklenir. Bu süreç tedavi edilmezse merkezi görmeyi bozabilir ve körlüğe ilerleyebilir.
4DMT Hakkında
4DMT, hastalığa özel ve uzun etkili tedaviler geliştiren, ileri evre biyoteknoloji şirketidir. Şirketin öncü ürün adayı 4D-150, tek bir intravitreal enjeksiyonla çok yıllık anti-VEGF biyolojik salınımı sağlayarak, körlüğe yol açan retinal damar hastalıklarının tedavisinde temel bir çözüm sunmayı amaçlamaktadır. Bu yaklaşım, mevcut enjeksiyonlara kıyasla tedavi yükünü önemli ölçüde azaltır. 4D-150’nin ana endikasyonu şu anda Faz 3 geliştirme aşamasındaki yaşa bağlı ıslak makula dejenerasyonu, ikinci endikasyonu ise diyabetik makula ödemidir. Şirketin ikinci ürün adayı 4D-710 ise, kistik fibrozisli hastaların akciğerlerine aerosol yoluyla CFTR geninin başarılı şekilde taşınmasını ve ekspresyonunu gösteren ilk genetik tedavi olarak öne çıkıyor. 4D Molecular Therapeutics, 4DMT, Therapeutic Vector Evolution, Backbone 4 Retina ve 4DMT logosu şirketin tescilli markalarıdır.
Şirketin tüm ürün adayları klinik veya klinik öncesi geliştirme aşamasındadır ve henüz ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) veya başka bir düzenleyici otorite tarafından pazarlama onayı almamıştır. Ürün adaylarının güvenliği veya etkinliği konusunda herhangi bir garanti verilmemektedir.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: marketscreener.com
