Ultragenyx Pharmaceutical, 2026’nın ilk çeyrek finansal sonuçlarını ve gelecek beklentilerini paylaştı.
Yönetim, bu yılın büyüyen gelir ve birden fazla yeni ilaç onayıyla dönüştürücü olmasını bekliyor. Şirketin kurucusu ve CEO’su Emil Kakkis, küresel ticari faaliyetlerden 700 milyon doların üzerinde gelir elde etmeye doğru ilerlediklerini ve 2027’nin kârlılığa giden yolu açacağını belirtti. İki gen terapisi için PDUFA tarihleri bulunduğunu ve bu ürünlerin Massachusetts, Bedford’daki yeni tesiste üretildiğini aktardı.
GTX-102 tedavisi gören 66 hastanın ortalama 3 yıldır tedavide olduğu, en uzun sürenin ise 5 yıla yaklaştığı belirtildi. GTX-102’nin çoklu alanda fayda sağladığı ve güvenlik profilinin olumlu olduğu vurgulandı.
Latin Amerika’da ilk çeyrekte yaklaşık 30 hasta Crysvita ile ticari tedaviye başladı ve bölgede toplam hasta sayısı 950’yi aştı. Kuzey Amerika’da ise Dojolvi için 30’dan fazla yeni başvuru formu alındı ve 675’in üzerinde hasta geri ödemeli tedaviye başladı.
Yönetim, iki yeni ürün lansmanına hazırlanıyor: DTX401’in PDUFA tarihi 23 Ağustos 2026, UX111’in ise 19 Eylül 2026 olarak açıklandı.
2026’nın ilk çeyreğinde toplam gelir 136 milyon dolar olarak gerçekleşti. Şirket, Şubat ayında paylaşılan gelir beklentisini yineledi.
2026 yılı toplam gelirinin 730 milyon ila 760 milyon dolar arasında olması bekleniyor. Bu tahmin, yeni ürün lansmanlarından gelebilecek potansiyel gelirleri içermiyor. Crysvita gelirinin 500 milyon ila 520 milyon dolar, Dojolvi gelirinin ise 100 milyon ila 110 milyon dolar aralığında olması öngörülüyor. 2026’da Ar-Ge ve genel yönetim giderlerinin 2025’e göre yatay ya da düşük tek haneli oranda azalması, 2027’de ise bu giderlerin 2025’e kıyasla en az %15 azalması bekleniyor.
İlk çeyrekte toplam gelir 136 milyon dolar olurken, bunun 93 milyon doları Crysvita, 18 milyon doları Dojolvi, 18 milyon doları Evkeeza ve 7 milyon doları Mepsevii’den geldi. Dönem toplam faaliyet giderleri 305 milyon dolar olarak açıklandı ve bunun 30 milyon doları geçen çeyrekte duyurulan yeniden yapılanma ile ilgiliydi. Net zarar 185 milyon dolar, hisse başına zarar ise 1,84 dolar oldu. 31 Mart itibarıyla şirketin nakit, nakit benzerleri ve menkul kıymetleri toplamı 534 milyon dolar seviyesinde. Operasyonlardan kullanılan net nakit 197 milyon dolar olarak gerçekleşti; bunun 38 milyon doları UX143 üretim faaliyetlerine, 5 milyon doları ise kıdem tazminatına ayrıldı.
Soru-cevap bölümünde yönetim, Angelman sendromu için geliştirilen GTX-102’de Bayley-4 ve MDRI uç noktalarının güvenilirliği, deneme tasarımı ve zamanlaması gibi konularda teknik açıklamalar yaptı. Ayrıca, DTX401 ve UX111 için üretim hazırlıklarının sürdüğü, PRV’lerin (öncelikli inceleme kuponları) her biri 100 milyon doların üzerinde bir değerle paraya çevrilmesinin planlandığı belirtildi.
Yönetim, Brezilya’daki toplu siparişlerin Crysvita gelirinde çeyrekten çeyreğe dalgalanmalara yol açabileceğini, ilk çeyrekte operasyonel nakit kullanımının genellikle yıllık prim ödemeleri nedeniyle yüksek olduğunu vurguladı. GTX-102’de Faz 1/2 sonuçlarının Faz 3 sonuçlarını doğrudan öngörmediği, ancak önyargıyı azaltmak için çeşitli önlemler alındığı ifade edildi.
Sonuç olarak, Ultragenyx yönetimi 2026 yılı için 730-760 milyon dolar gelir beklentisini yineledi. DTX401 ve UX111 için lansman hazırlıkları sürerken, Angelman sendromunda GTX-102 için yılın ikinci yarısında Faz 3 sonuçlarının açıklanması bekleniyor. Şirket, uzun vadede GTX-102 tedavisinin etkinliğini ve 2027’de kârlılığa ulaşma hedefini vurguladı.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Seeking Alpha
