Japon ilaç şirketi Takeda Pharmaceutical (NYSE: TAK) Avrupa Komisyonu’nun şirketin Adzynma ilacını çocuklar ve doğuştan trombotik trombositopenik purpura (cTTP) hastası yetişkinlerde ADAMTS13 eksikliğini tedavi etmek için onayladığını açıkladı.
Doğuştan trombotik trombositopenik purpura, diğer adıyla Upshaw-Schulman sendromu, kanın düzgün pıhtılaşma yeteneğini etkileyen nadir bir kalıtsal bozukluktur. Bu durum, vücuttaki küçük kan damarlarında aşırı kan pıhtısı oluşumuna (tromboz) yol açar ve ciddi sağlık sorunlarına neden olabilir. cTTP, ADAMTS13 enziminin eksikliğinden kaynaklanan son derece nadir, kronik bir kan pıhtılaşma bozukluğudur.
Adzynma, Avrupa Birliği’nde cTTP tedavisi için özel olarak onaylanan ilk ve tek enzim replasman tedavisi oldu.
Avrupa Komisyonu onayı, cTTP’de yapılan ilk kontrollü açık etiketli, çapraz geçişli Faz 3 çalışmasından elde edilen etkinlik, farmakokinetik, güvenlik ve tolere edilebilirlik verilerinin ara analizi ile devam çalışmasından elde edilen güvenlik ve etkinlik verileriyle desteklendi.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
