Sionna Therapeutics, kistik fibrozis hastalarında yeni bir tedavi yöntemi olan SION-719’un mevcut standart tedaviyle birlikte değerlendirildiği Faz 2a çalışmasında hasta alımını tamamladığını açıkladı. Randomize, plasebo kontrollü bu çalışmada, F508del mutasyonuna homozigot yetişkinlerde SION-719’un güvenliği, tolere edilebilirliği, farmakokinetiği ve ter klorür düzeylerindeki değişimler inceleniyor. Şirket, çalışmanın ilk sonuçlarını 2026 yazında açıklamayı planlıyor. Bu program, kistik fibrozis hastalarında bir NBD1 stabilizatörünün ilk kez klinik olarak değerlendirilmesi açısından önem taşıyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: MT Newswires