Prime Medicine (PRME), genetik hastalıklar için yeni nesil tek seferlik tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olarak, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) PM577a adlı Wilson hastalığı (WD) için geliştirilen deneysel in vivo Prime Editor tedavisi için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunun onaylandığını duyurdu. Bu onayla birlikte, PM577a’nın ABD’de klinik çalışmalara başlamasının önü açıldı. Şirketin daha önce Yeni Zelanda’da aldığı Klinik Araştırma Başvurusu (CTA) onayıyla birlikte, IND onayı küresel bir Faz 1/2 programının başlatılmasını sağlıyor ve ABD’de, WD’ye en sık neden olan H1069Q varyantına sahip hastaların da çalışmaya katılımına imkân tanıyor.
Prime Medicine CEO’su Allan Reine, Wilson hastalığının ciddi ve ilerleyici bir rahatsızlık olduğunu, mevcut tedavilerin ömür boyu süren ve ciddi yan etkilerle birlikte düşük uyum oranlarına sahip olduğunu belirtti. Reine, PM577a ile hastalığın genetik kökenine yönelik tek seferlik bir tedavi sunma potansiyeline sahip olduklarını vurguladı. ABD ve Yeni Zelanda’daki düzenleyici onayların, Prime Medicine’ın in vivo Prime Editing yaklaşımına olan güvenini yansıtan küresel bir Faz 1/2 programı oluşturduğunu ifade etti. Şirket, Faz 1/2 çalışmasını 2026’nın ikinci yarısında başlatmayı ve ilk klinik verileri 2027’de elde etmeyi planlıyor.
Faz 1/2 Klinik Çalışma
Faz 1/2 klinik çalışma, yetişkin ve ergen WD hastalarında PM577a’nın artan dozlarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini, biyolojik aktivitesini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış, açık etiketli ve küresel bir ilk insan çalışması olacak. Çalışmaya başlangıçta, standart tedaviyle klinik olarak stabil olan yetişkin hastalar dahil edilecek. Biyolojik aktivite ve etkinlik değerlendirmeleri arasında 64Cu PET ile bakır atılımı, serum serüloplazmin, serüloplazmine bağlı olmayan bakır, 24 saatlik idrar bakır atılımı ve karaciğer biyopsisiyle bakır düzeyi ölçümleri yer alabilir.
PM577 Hakkında
PM577, LNP formülasyonuna sahip bir Prime Editor ailesidir.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
