Prime Medicine (PRME), Beam Therapeutics ile 2019 yılında imzaladığı iş birliği ve lisans anlaşmasına ilişkin daha önce duyurulan tahkim sürecinin olumlu ve bağlayıcı şekilde sonuçlandığını açıkladı. Tahkim heyeti, Prime Medicine’ın Alpha-1 Antitripsin Eksikliği (AATD) için geliştirdiği deneysel Prime Editing ilacı PM647’nin, anlaşmada tanımlanan Prime Medicine’ın faaliyet alanı kapsamında olduğuna ve şirketin anlaşmayı ihlal etmediğine hükmetti. Prime Medicine’ın Beam Therapeutics’e herhangi bir maddi tazminat ödemesine gerek olmadığı belirtildi.
PM647, Prime Medicine’ın evrensel karaciğer lipid nanoparçacığı (LNP) teknolojisini kullanarak, AATD’de en yaygın hastalık nedeni olan SERPINA1 genindeki E342K (Pi*Z) mutasyonunu düzeltmeyi hedefliyor. Tamamen insanlaştırılmış fare modellerinde yapılan çalışmalarda, PM647 ile yüksek düzeyde gen düzenleme başarısı elde edildi ve düzeltilmiş protein izoformu (M-AAT), klinik olarak anlamlı dozlarda sağlıklı insan aralığına geri getirildi. Prime Medicine, PM647 için araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusu (IND) ve/veya klinik deneme başvurusu (CTA) dosyasını 2026’nın üçüncü çeyreğinde sunmayı, ilk klinik verileri ise 2027’de almayı planlıyor.
Prime Medicine CEO’su Allan Reine, Prime Platformu’nun hastalar için farklılaştırılmış tedaviler geliştirmek amacıyla kullanıldığını ve Prime Editing’in AATD’nin genetik nedenini düzeltmede en uygun yaklaşım olduğuna inandıklarını belirtti. Reine, tahkim kararının PM647’nin klinik aşamaya geçmesinin önünü açtığını ve ilacın potansiyelinin tam anlamıyla ortaya konmasına imkân tanıdığını vurguladı. Şirket, Wilson Hastalığı için geliştirilen PM577a’nın klinik aşamaya geçiş onayı almasının ardından, PM647’nin de IND ve/veya CTA başvurusuna yaklaşmasıyla birlikte, iki büyük genetik karaciğer hastalığı için potansiyel tedaviler sunmaya odaklandıklarını ifade etti.
AATD, SERPINA1 genindeki mutasyonlardan kaynaklanan ilerleyici ve genetik bir hastalık olup, nefes darlığı, kronik öksürük, sarılık, asit ve siroz gibi akciğer ve karaciğerle ilişkili sağlık sorunlarına yol açabiliyor. ABD ve Avrupa Birliği genelinde yaklaşık 200.000 kişiyi etkileyen AATD için şu anda hastalığın seyrini değiştiren veya tamamen iyileştiren onaylı bir tedavi bulunmuyor ve birçok hasta zamanla karaciğer yetmezliği veya ciddi akciğer hastalığına ilerliyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: businessinsider.com
