Kök hücre tabanlı tedaviler geliştiren klinik aşamadaki rejeneratif tıp şirketi NewcelX (NCEL), ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile gerçekleştirdiği Tip B Pre-IND toplantısını başarıyla tamamladığını açıkladı. FDA, şirketin geliştirme stratejisine yönelik yapıcı geri bildirimler sunarak, tip 1 diyabet tedavisinde Eledon Pharmaceuticals’ın (ELDN) anti-CD40L antikoru tegoprubart ile birlikte NCEL-101’in klinik denemesine yönelik düzenleyici yol haritasını netleştirdi. Toplantı sonuçları, tip 1 diyabete potansiyel fonksiyonel tedavi sunmayı hedefleyen yenilikçi bir yaklaşımın klinik geliştirme sürecinde önemli bir kilometre taşı olarak değerlendiriliyor.
FDA, NewcelX’in Kimya, Üretim ve Kontrol (CMC) süreçleri ile preklinik programına olumlu geri dönüş yaptı. Böylece şirket, Araştırmacı Yeni İlaç (IND) başvurusuna yönelik hazırlıklarına devam edebilecek.
NewcelX CEO’su ve Yönetim Kurulu Başkanı Ronen Twito, FDA toplantısının ardından klinik yol haritalarının netleştiğini ve geliştirme yaklaşımlarına olan güvenlerinin arttığını belirtti. Twito, NCEL-101’i tip 1 diyabet hastaları için dönüştürücü bir tedaviye dönüştürme hedefiyle mümkün olan en kısa sürede klinik aşamaya taşımaya kararlı olduklarını vurguladı.
Eledon Pharmaceuticals CEO’su Dr. David-Alexandre Gros ise, tegoprubart ile NewcelX’in gelişmiş adacık hücre tedavisinin kombinasyonunu araştırmaktan heyecan duyduklarını ifade etti. Gros, tegoprubart’ın nakledilen dokuyu koruma yeteneği ile NCEL-101’in hücre platformunun bir araya gelmesinin, tip 1 diyabetli bireyler için ölçeklenebilir bir tedavi seçeneğine yaklaşılmasını sağladığını söyledi.
NCEL-101’in, Eledon’un anti-CD40L monoklonal antikoru tegoprubart ile birlikte kullanılması, kalsinörin inhibitörü içermeyen bir immünsüpresif rejimin temelini oluşturuyor. Bu yaklaşım, nakledilen adacıkların uzun süreli hayatta kalmasını ve işlevini sürdürmesini, böylece insan donör adacık nakliyle karşılaştırılabilir sonuçlar elde edilmesini hedefliyor. Yöntem, Chicago Üniversitesi Tıp Fakültesi’nde tip 1 diyabetli 12 hastada yürütülen ve tegoprubart tabanlı immünsüpresyonun nakledilen adacık fonksiyonunu koruduğunu gösteren yakın tarihli bir çalışmanın sonuçlarıyla da destekleniyor.
Tegoprubart, FDA onaylı birden fazla IND başvurusu kapsamında 100’den fazla organ nakli alıcısında araştırma amaçlı immünsüpresif ajan olarak kullanıldı. Bu klinik deneyimler, adacık hücre replasman tedavileri için önemli güvenlik, dozlama ve immünolojik içgörüler sunuyor ve NCEL-101’in geliştirilmesini destekliyor.
Farklılaştırılmış bir zenginleştirme süreciyle elde edilen NCEL-101, preklinik çalışmalarda olumlu sonuçlar ve destekleyici bir güvenlik profili gösterdi. Öne çıkan özellikler arasında şunlar yer alıyor:
– Beta hücrelerinin yaklaşık %60’ı insülin ve NKX6.1’i birlikte ifade ediyor
– Beta hücre olgunlaşması ve glukoza bağlı insülin salgılanması için kritik olan MAFA transkripsiyon faktörü ekspresyonu
– %99,98 endokrin kökenli hücre oranı, hedef dışı non-endokrin hücrelerin yok denecek kadar az olduğunu gösteriyor
– Hücrelerin %96’sından fazlası, insan donör adacıklarında olduğu gibi, çoğalmayan hücrelerden oluşuyor
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: stocktitan.net
