Klinik aşamadaki biyofarmasötik şirketi Monopar Therapeutics (MNPR), FDA’in ALXN1840 (tiomolibdat kolin, TMC) adlı Wilson hastalığı tedavi adayına Nadir Pediatrik Hastalık (RPD) statüsü verdiğini açıkladı.
FDA, doğumdan 18 yaşına kadar çocukları etkileyen ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıkların tedavisine yönelik ilaçlara RPD statüsü tanıyor. Bu statü, şirketin ilacına onay verilmesi halinde pediatrik Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) alma hakkı tanıyor. Söz konusu kupon, sonraki bir pazarlama başvurusunda öncelikli inceleme almak veya başka bir şirkete devretmek için kullanılabiliyor. Öncelikli inceleme, FDA’in değerlendirme süresini birkaç ay kısaltabiliyor.
Monopar CEO’su Chandler Robinson, ALXN1840’ın bu statüyü almasının Wilson hastalığının hastalar üzerindeki ciddi etkisini vurguladığını ve yeni bir tedavi seçeneği sunma ihtiyacının aciliyetini gösterdiğini belirtti.
Wilson hastalığı, dünya genelinde yaklaşık 30.000 kişide bir görülen nadir bir genetik bozukluk. ATP7B genindeki mutasyonlar nedeniyle vücudun bakırı atma yeteneği bozuluyor. Sonuç olarak karaciğer, beyin ve diğer organlarda toksik bakır birikimi oluşuyor ve tedavi edilmezse ilerleyici ve ölümcül sonuçlara yol açabiliyor.
ALXN1840 (tiomolibdat kolin, TMC), Wilson hastalığının tedavisi için geliştirilen yeni nesil, ilk ve tek albümin üçlü kompleks (ATC) aktivatörü olarak öne çıkıyor. ALXN1840, fazla bakırı hızla mobilize edip ATC’lerde sıkıca bağlayarak bakırın redoks aktivitesini baskılıyor, oksidatif hasarı sınırlıyor ve kan-beyin bariyerini geçmesini engelliyor. Klinik veriler, ALXN1840’ın dışkı yoluyla bakır atılımını artırarak bakır dengesini iyileştirdiğini gösteriyor. Faz 3 temel klinik çalışmada, ALXN1840 hem daha önce tedavi görmüş hem de görmemiş hastalarda, 48 hafta boyunca standart tedaviye kıyasla anlamlı şekilde daha hızlı ve kalıcı bakır mobilizasyonu sağladı. Toplam 266 hastada 645 hasta-yılı takipte kalıcı klinik iyileşme ve olumlu güvenlik/tolerabilite profili gözlendi. ALXN1840, günde tek doz alınan oral tablet formunda sunuluyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: businessinsider.com
