GSK, geliştirdiği momelotinib adlı ilacın, nadir görülen VEXAS sendromunun tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Yetim İlaç statüsü aldığını açıkladı. VEXAS sendromu için şu anda onaylanmış bir tedavi bulunmuyor ve hastalığın seyri oldukça ağır ilerliyor; hastalığın beş yıllık ölüm oranı %30 ila %40 arasında bulunuyor. Yetim İlaç statüsü, nadir hastalıklar için geliştirilen ilaçların onay süreçlerinde destek sağlıyor. GSK, momelotinib’in VEXAS sendromundaki etkisini ve güvenliğini değerlendirmek üzere planlanan Faz II/III ATLAS klinik çalışmasını başlatacak. Çalışmanın tasarımı 11-14 Haziran tarihlerinde düzenlenecek 2026 Avrupa Hematoloji Birliği (EHA) Kongresi’nde sunulacak. Şirketin bu ilacı, halihazırda ABD, Avrupa ve Japonya’da başka bir kan hastalığı olan miyelofibroz tedavisinde onaylı olarak kullanılıyor.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: Benzinga
