ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Bluebird Bio’nun (BLUE) erken, aktif serebral adrenolökodistrofi (CALD) için geliştirdiği gen terapisi Skysona (elivaldogene autotemcel) ile tedavi edilen hastalarda hayatı tehdit eden hematolojik maligniteler konusunda endişelerini dile getirdi.
FDA, Skysona ile bağlantılı miyelodisplastik sendrom ve akut miyeloid lösemi vakaları bildirdi. Klinik denemelerde tedaviden 14 ila 92 ay sonra vakalar ortaya çıktı.
Ekim ayında açıklanan yeni verilere göre, klinik denemelerde Bluebird Bio’nun ciddi bir nörolojik bozukluk için gen terapisi ile tedavi edilen 67 çocuktan yedisinde kan kanseri gelişti.
FDA, hastaneye yatış, allojenik hematopoietik kök hücre nakli ihtiyacı ve ölümcül sonuçlar dahil olmak üzere bu riskleri araştırıyor. Sağlık hizmeti sağlayıcılarından, Skysona tedavisini seçmeden önce uygun, eşleşen donörleri olan hastalar için allojenik kök hücre nakilleri gibi alternatif tedavileri düşünmeleri isteniyor.
Skysona ile tedavi edilen hastalara ve klinik çalışma katılımcılarına, maligniteler için ömür boyu izleme öneriliyor.
FDA, olası maligniteleri erken tespit etmek için her üç ayda bir düzenli tam kan sayımı ve tedavi sonrası ilk yıl içinde iki kez klonal genişleme değerlendirmeleri öneriyor.
Bluebird Bio, Eylül ayında maliyet yapısını optimize etmek ve 2025’in ikinci yarısında üç aylık nakit akışı başa baş noktasına ulaşmak için bir yeniden yapılanma uyguladığını duyurdu.
Yeniden yapılanmanın, 2025’in üçüncü çeyreğinde tam olarak gerçekleştiğinde, önceki raporlama dönemine kıyasla nakit işletme giderlerinde 20% azalma sağlaması bekleniyor.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
