Gain Therapeutics, merkezi Bethesda, Maryland’de bulunan bir biyoteknoloji şirketi olarak, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) deneysel ilacı GT-02287’nin Parkinson hastalarında orta aşama klinik denemesine başlanması için onay aldı. Bu gelişmenin ardından şirketin hisseleri pazartesi günü mesai sonrası işlemlerde %21 yükseldi.
Bu karar, Gain Therapeutics’in ABD’de klinik çalışmalarını genişletmesine olanak tanıyor. Çalışmanın yılın üçüncü çeyreğinde başlaması bekleniyor. ABD’deki bu adım, Avustralya’da gerçekleştirilen erken aşama çalışmaların olumlu sonuçlarının ardından geldi.
Avustralya’daki denemelerde, ilacın hem sağlıklı gönüllülerde hem de Parkinson hastalarında genel olarak güvenli ve iyi tolere edildiği görüldü. Araştırmacılar, ilacın beyindeki hedeflenen bölgeyle etkileşime girdiğine ve klinik fayda sağlayabileceğine dair ilk işaretler gözlemledi. Şirketin açıklamasına göre, bazı katılımcılar koku ve tat alma, denge, yürüme ve uyku gibi alanlarda iyileşmeler bildirdi.
Yeni Çalışmada Neler Test Edilecek?
Yaklaşan Faz 2 çalışmasında, ağız yoluyla alınan GT-02287 ilacı erken evre Parkinson hastalarında değerlendirilecek. Bu gruba, GBA1 mutasyonu olarak bilinen yaygın bir genetik risk faktörüne sahip hastalar da dahil edilecek. ABD, Avustralya ve seçili Avrupa merkezlerinde yürütülecek çalışmada, ilacın güvenliği daha kapsamlı şekilde incelenecek ve semptomları iyileştirip hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığına dair daha net bulgular aranacak.
GT-02287, Gain Therapeutics’in önde gelen ilaç adayı ve şirketin Magellan AI ilaç keşif platformundan bu aşamaya ulaşan ilk ürünü konumunda. Şirket, Parkinson programının büyük bölümünü bu molekül üzerine inşa etti. Program, The Michael J. Fox Foundation gibi önde gelen araştırma kuruluşlarının hibeleriyle destekleniyor. Gain Therapeutics’in diğer tüm programları ise henüz erken keşif veya klinik öncesi araştırma aşamasında bulunuyor ve insan denemelerine geçilmedi.
Mevcut Parkinson tedavileri genellikle titreme ve kas sertliği gibi semptomları hafifletiyor ancak beyin hücrelerindeki temel hasarı durduramıyor. GT-02287, birçok Parkinson hastasında işlevi bozulan önemli bir enzimin yeniden çalışmasını sağlamayı hedefliyor. Klinik öncesi çalışmalar ve erken insan verileri, ilacın hastalıkla ilişkili toksik protein birikimini ve iltihabı azaltabileceğini gösteriyor. Bu da, ilacın yalnızca semptomları yönetmekle kalmayıp hastalığın ilerlemesini yavaşlatma veya durdurma potansiyeline sahip olabileceği yönünde umutları artırıyor.
GANX Hisselerine Bireysel Yatırımcı İlgisi
Stocktwits platformunda, son 24 saatte GANX hisselerine yönelik bireysel yatırımcı duyarlılığı ayı yönlüsünden boğa yönlüsüne döndü. Mesaj hacmi de normal seviyeden yüksek seviyeye çıktı.
Bir Stocktwits kullanıcısı, ilacın Parkinson semptomlarını tersine çevirme potansiyeline dair umutlarını dile getirdi. Bir başka kullanıcı ise Gain Therapeutics’in ilacını, Roche’un Parkinson’un ilerlemesini yavaşlatmayı veya durdurmayı hedefleyen prasinezumab adlı ilacıyla karşılaştırdı. Roche, bu ilaç için şu anda ileri aşama klinik denemeler yürütüyor.
GANX hissesi, yıl başından bu yana yaklaşık -%39 değer kaybetti.
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynaklar: tradingview.com
