BridgeBio Pharma (BBIO), ATTR-CM hastalarında kardiyovasküler ölüm ve kardiyovasküler nedenli hastaneye yatışları azaltmak için geliştirdiği oral yolla uygulanan Attruby (acoramidis) ilacı için FDA onayı aldı.
🔬 Attruby, Transthyretin (TTR) proteinini 90% veya daha fazla oranda stabilize eden ilk ve tek onaylı ürün olma özelliğini taşıyor.
FDA onayı, Attruby’nin ölüm ve kardiyovasküler nedenli hastaneye yatışları önemli ölçüde azalttığını ve yaşam kalitesini iyileştirdiğini gösteren ATTRibute-CM Faz 3 çalışmasının sonuçlarına dayanıyor.
Attruby, TTR geninin doğal olarak oluşan bir “kurtarma mutasyonunu” (T119M) taklit etmek üzere tasarlandı ve ATTR-CM’nin temel nedeni olan doğal TTR tetramerinin destabilizasyonunu hedefliyor.
📊 ATTRibute-CM Faz 3 çalışmasına, ya vahşi tip ya da varyant TTR ile ilişkili semptomatik ATTR-CM’li 632 katılımcı dahil edildi.
BridgeBio, Avrupa İlaç Ajansı’na bir Pazarlama İzni Başvurusu sundu ve 2025 yılında bir karar bekleniyor. Şirket ayrıca, acoramidis’in ATTR-CM için Avrupa’da ticarileştirilmesi için Bayer’e (BAYRY) münhasır haklar verdi.
William Blair, “ATTR-CM pazarında Pfizer’in (PFE) tafamidis’i yanında önemli bir pazar payı elde etmek için genel mortalitede azalmanın etikette yer almasının gerekli bir ayrım olduğunu düşünmeye devam ediyoruz.” diye yazıyor.
Attruby’nin etiketinde genel mortalite verileri yer almadığından, William Blair analisti Pfizer’in pazarlama odağını mortalite faydalarına ilişkin iddialara kaydırabileceğini belirtiyor.
Burada yer alan bilgiler yatırım tavsiyesi içermez. Bilgi için: Midas Sorumluluk Beyanı
Bu içerik hazırlanırken faydalanılan kaynak: Benzinga
